[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 요소회로이상증 치료를 위한 미국 제약사 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)의 신약 올프루바(Olpruva, 페닐부틸산나트륨)를 승인했다.에이서와 스위스 제약사 릴리프 테라퓨틱스(Relief Therapeutics)는 미국 FDA가 카르바밀인산 합성효소(CPS), 오르니틴 카르바밀전달효소(OTC), 아르기노숙신산 합성효소(AS)의 결핍을 수반하는 요소회로이상증(UCD) 환자의 치료제로 올프루바 현탁액을 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.요소회로질환은 혈액 속에

[의약뉴스] 미국 제약사 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)가 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 승인에 재도전한다.인터셉트는 23일(현지시각) 비알코올성 지방간염으로 인한 간경변 전단계 간 섬유증이 있는 환자의 치료제로 오베티콜릭산(obeticholic acid, OCA)의 승인을 취득하기 위한 신약허가신청서를 재제출했다고 발표했다.이번 재제출은 NASH로 인한 간경변 전단계 간 섬유증 환자를 대상으로 실시된 중추적 임상 3상 REGENERATE 연구에서 나온 긍정적인 중간 18개월 분석 2개를

[의약뉴스] 일본 후생노동성(MHLW)이 면역관문 수용체 PD-1 표적 항체 리브타요(성분명 세미플리맙)를 자궁경부암 치료제로 승인했다.미국 리제네론 파마슈티컬스는 지난 23일(미국 시각) 일본 후생노동성이 리브타요를 항암화학요법 이후 병이 진행된 진행성 또는 재발성 자궁경부암 환자 치료를 위한 단독요법제로 판매 및 생산을 허가했다고 발표했다.이 승인은 NRG 온콜로지-일본, GOG 재단, 유럽부인암시험그룹네트워크가 협력해 수행한 국제, 다기관, 임상 3상 EMPOWER-Cervical 1 시험의 긍정적인 데이터를 기반으로 한다.일

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 벨기에 제약기업 UCB의 건선 치료제 비메키주맙(Bimekizumab)의 승인 신청을 다시 심사하기로 했다.UCB는 23일(현지시각) 미국 FDA가 중등도에서 중증 판상 건선이 있는 성인 환자 치료를 위한 비메키주맙의 생물학적제제 허가신청서 재신청을 접수했다고 발표했다.FDA는 비메키주맙 승인 재신청을 6개월 심사 기간의 Class 2 재신청으로 지정했다. 이에 따라 내년 2분기 안에 비메키주맙의 승인 여부를 결정할 예정이다.앞서 FDA는 올해 5월에 특정 사전 실사가 완료되지 않았다는 이유로

[의약뉴스] 독일 머크가 미국 제약사 머사나 테라퓨틱스와 새로운 면역 활성 항체약물접합체(ADC) 개발을 위해 협력하기로 했다.머크는 머서나의 독점 이뮤노신텐(Immunosynthen) STING 작용 ADC 플랫폼을 활용해 표적 2개에 대한 새로운 항체약물접합체를 발굴하기 위해서 머사나와 연구 제휴 및 상업 라이선스 계약을 체결했다고 22일(현지시각) 발표했다.머사나의 이뮤노신텐 플랫폼은 종양 상주 면역세포와 항원 발현 종양세포에서 STING 신호전달을 국소적으로 활성화하는 전신 투여 ADC를 생성하도록 설계돼 선천 면역 활성의

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 제약사 로슈의 림프종 치료 신약 룬수미오(Lunsumio, mosunetuzumab-axgb)를 승인했다.로슈는 미국 FDA가 룬수미오를 두 가지 이상의 전신 치료를 받은 이후인 재발성 또는 불응성 소포림프종(FL) 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다고 23일(현지시각) 발표했다.이 적응증은 반응률을 근거로 신속 승인 하에 허가됐다.지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.룬수미오는 CD20xCD3 T세포 관여 이중특이항체로 기성품 형태

[의약뉴스] 일라이 릴리가 네덜란드 프로큐알 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)와의 RNA 편집 라이선싱 계약을 확대하기로 했다.릴리와 프로큐알은 22일(현지시각) 새로운 유전자 의약품의 발굴, 개발, 상용화에 중점을 둔 라이선싱 및 제휴 계약 확대를 발표했다.두 회사는 2021년 9월에 프로큐알의 Axiomer RNA 편집 플랫폼을 사용해 간과 신경계 유전질환 표적 최대 5개에 대한 새로운 의약품을 발굴, 개발, 상용화하기 위한 글로벌 라이선싱 및 연구 제휴를 체결한 바 있다.회사 측은 현재까지의 작업 과정을 통해 이뤄

[의약뉴스] 미국 제약기업 MSD(미국 머크)가 중국의 켈룬 바이오텍(Kelun-Biotech)과 항체약물접합체(ADC) 항암제 라이선스 계약을 추가로 맺었다.MSD와 켈룬 바이오텍은 암 치료를 위한 전임상 항체약물접합체 7개를 개발하기 위한 독점 라이선스 및 제휴 계약을 체결했다고 22일(현지시각) 발표했다.계약 조건에 따라 칼룬 바이오텍은 MSD에게 전임상 ADC 치료제들을 연구, 개발, 생산, 상용화할 수 있는 독점 글로벌 라이선스와 ADC 후보물질에 대한 추가적인 라이선스를 획득할 수 있는 옵션을 제공하기로 했다.칼룬 바이오

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 길리어드 사이언스의 연 2회 주사하는 장기지속형 HIV(인체면역결핍바이러스) 치료제 선렌카(Sunlenca, 성분명 레나카파비르)를 승인했다.길리어드 사이언스는 미국 FDA에 의해 선렌카가 이전에 여러 치료를 받은 경험이 있는 다제내성(MDR, Multi-Drug Resistant) HIV-1 감염 성인 환자의 HIV-1 감염 치료를 위한 다른 항레트로바이러스제(ARV)와의 병용요법으로 승인됐다고 22일(현지시각) 발표했다.선렌카는 최초의 캡시드 억제제 기반 HIV 치료 옵션으로서 현재 승인된

[의약뉴스] 미국과 유럽 규제기관이 화이자의 궤양성 대장염 치료 신약 에트라시모드(Etrasimod)에 대한 허가 심사를 시작했다.화이자는 미국 식품의약국(FDA)이 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염 환자를 위한 에트라시모드에 대한 신약 허가 신청서를 접수했다고 21일(현지시각) 발표했다. FDA는 내년 하반기에 에트라시모드 승인 여부를 결정할 예정이다.또한 유럽의약품청도 동일한 환자 집단을 위한 에트라시모드 판매 허가 신청서를 접수했다. 유럽 당국은 2024년 상반기 안에 승인 여부를 결정할 것으로 예상되고 있다.에트라시모드

[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 아스트라제네카의 PARP 억제제 린파자(성분명 올라파립)와 존슨앤드존슨의 안드로겐 수용체 저해 호르몬제 아비라테론(제품명 자이티가) 병용요법을 전이성 거세저항성 전립선암 1차 치료법으로 승인했다.아스트라제네카와 MSD(미국 머크)는 유럽연합에서 린파자와 아비라테론, 프레드니손 또는 프레드니솔론 병용요법을 항암화학요법이 임상적으로 필요하지 않은 성인 남성의 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 치료제로 승인 받았다고 21일(현지시각) 발표했다.이 유럽 집행위원회 승인은 지난달에 나온 유럽의약품청 산하

[의약뉴스] 미국 및 영국 제약회사 베로나 파마가 만성폐쇄성폐질환(COPD) 치료 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 긍정적인 데이터를 확보했다.베로나는 20일(현지시각) 분무형 엔시펜트린(ensifentrine)을 만성폐쇄성폐질환 유지요법으로 평가한 임상 3상 ENHANCE-1 시험에서 나온 긍정적인 결과를 발표했다.엔시펜트린은 기관지확장제와 비스테로이드성 항염증 활성을 하나의 화합물로 결합한 동종계열 최초, 선택적 포스포디에스테라제 3 및 4 효소의 이중 억제제다.ENHANCE-1 시험 결과 엔시펜트린은 1차 및 주요 2차 평가

[의약뉴스] 길리어드 사이언스의 자회사 카이트가 미국 소재의 CAR(키메라 항원 수용체) T세포 치료제 개발사 티뮤니티 테라퓨틱스(Tmunity Therapeutics)를 인수한다.카이트와 티뮤니티는 카이트가 차세대 CAR T 치료제 및 기술에 중점을 둔 임상단계 생명공학기업 티뮤니티를 인수할 것이라는 계약을 체결했다고 20일(현지시각) 발표했다.카이트는 티뮤니티 인수가 파이프라인 자산, 플랫폼 역량과 미국 펜실베이니아대학교와의 전략적 연구 및 라이선싱 계약을 추가함으로써 기존 세포 치료제 연구 역량을 보완한다고 설명했다.이 인수로

[의약뉴스] 미국 제약회사 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)가 내년 상반기에 미국 식품의약국(FDA)에 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제의 승인을 신청하기로 했다.마드리갈은 19일(현지시각) 간 지향성 선택적 갑상선 호르몬 수용체 작용제 레스메티롬(resmetirom)의 중추적 임상 3상 MAESTRO-NASH 생검 임상시험에서 긍정적인 톱라인 결과를 확보했다고 발표했다.레스메티롬은 간 섬유증을 동반한 비알코올성 지방간염 치료제로의 신속 승인을 위해 임상적 혜택을 합리적으로 예측할 가능성이 높다

[의약뉴스] 유럽 규제기관이 희귀하고 치명적일 수 있는 암인 엡스타인바 바이러스 양성 이식 후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) 치료를 위한 최초의 동종유래 T세포 치료제를 승인했다.미국 제약사 아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)와 프랑스 피에르파브르는 유럽 집행위원회(EC)가 엡발로(Ebvallo, tabelecleucel)를 이전에 적어도 하나 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 엡스타인바 바이러스 양성 이식 후 림프증식성 질환 성인 및 소아 환자의 치료를 위한 단독요법으로 판매 허가했다고 19

[의약뉴스] 아스트라제네카가 면역항암제 임핀지(성분명 더발루맙)의 폐암 임상 3상 시험에서 목표 달성에 실패했다.아스트라제네카는 PEARL 임상 3상 시험에서 임핀지를 백금 기반 화학요법과 비교했을 때 전체 생존기간(OS) 개선의 1차 평가변수에 대한 통계적 유의성을 확보하지 못했다고 19일(현지시각) 발표했다.PEARL은 조기 사망 위험이 낮은 환자 하위그룹인 종양세포 PD-L1 발현율이 높은(25% 이상) 4기(전이성) 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 1차 단독요법으로 임핀지를 평가한 무작위, 개방표지, 다기관, 글로벌 임상시험

[의약뉴스] 일본 아스텔라스제약이 위암 치료를 위한 클라우딘 18.2(CLDN18.2) 표적 항체 졸베툭시맙(Zolbetuximab)의 두 번째 임상 3상 시험에서 성공했다.아스텔라스는 15일(미국시각) 졸베툭시맙과 CAPOX(카페시타빈 및 옥살리플라틴 포함 항암화학요법) 병용요법의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 GLOW 시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.졸베툭시맙은 CLDN18.2 양성, HER2 음성 국소 진행성 절제 불가능 또는 전이성 위 또는 위식도접합부 선암 환자의 1차 치료를 위한 최초의 CLDN18.

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 페링제약의 특정 방광암 환자를 위한 최초의 유전자 치료제를 허가했다.페링제약은 미국 FDA가 유두상 종양 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 고위험, BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 불응 비근침습성 방광암(NMIBC) 성인 환자의 치료를 위한 아데노바이러스 벡터 기반 유전자 치료제 애드스틸라드린(Adstiladrin, nadofaragene firadenovec-vncg)을 승인했다고 16일(현지시각) 발표했다.방광암은 미국에서 6번째로 흔한 암이며 비근침습성 방광암

[의약뉴스] 미국 제약사 일라이 릴리가 일본 제약사 소세이그룹과 당뇨병 및 대사질환 치료 신약을 개발하기 위해 협력한다.소세이는 릴리와 당뇨병 및 대사질환과 관련된 새로운 G단백질 연결 수용체(G protein-coupled receptor, GPCR) 표적을 조절하는 저분자 신약을 발굴, 개발, 상용화하기 위한 신약 발굴 제휴를 체결했다고 16일(현지시각) 발표했다.새로운 계약은 소세이그룹의 자회사 소세이 헵타레스의 StaR 기술, 구조 기반 신약 설계(SBDD) 플랫폼과 릴리의 광범위한 의약품 개발 및 상용화 전문성, 당뇨병 및

[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 혈우병 B에 대한 최초의 유전자 치료제 승인을 권고했다.글로벌 제약사 CSL은 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 에트라나코진 데자파보벡(etranacogene dezaparvovec)의 조건부 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다고 16일(현지시각) 발표했다.에트라나코진 데자파보벡은 성인 혈우병 B 환자에서 한 번의 주입으로 연간 출혈률을 감소시킬 수 있는 아데노관련바이러스 벡터 기반 유전자 치료제다.에트라나코진 데자파보벡의 임상 개발은 네덜란드 제약사 유니큐어(uniQur