[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 방광암 치료제 발베사(성분명 얼다피티닙)를 완전 승인하기로 결정했다.
존슨앤드존슨은 FDA가 최소 한 가지 이상의 전신 치료 중 또는 이후 질병이 진행된 FGFR3 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자를 위한 치료제로서 발베사의 추가 신약허가신청을 승인했다고 19일(현지시각) 발표했다.
이번 FDA 결정은 임상 3상 시험 THOR에서 관찰된 임상 및 전체 생존 혜택을 기반으로 한 것으로 미국에서 2019년 4월에 이뤄진 발베사의 가속 승인을 완전 승인으로 전환한다.
FDA는 2019년에 발베사를 이전에 최소 한 가지 이상의 백금 함유 화학요법 중 또는 이후 질병이 진행된 FGFR3 또는 FGFR2 유전자 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로 가속 승인한 바 있다.
발베사는 최초의 경구용 FGFR 키나아제 억제제이며 FGFR 변이가 있는 전이성 요로상피암 환자를 위한 최초이자 유일한 표적 치료제다.
PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료를 받을 자격이 있는데 이전에 이러한 치료를 받은 적이 없는 환자 치료에는 권고되지 않는다.
전이성 요로상피암 환자의 약 20%는 FGFR 변이를 가진 것으로 알려졌다. 면역관문억제제를 포함해 한 가지 이상의 전신 치료를 받은 환자는 사용 가능한 치료 옵션이 거의 없어 일반적으로 예후가 좋지 않다.
이번 승인은 2차 치료 환경에서 전체 생존기간(OS)을 연장하는데 있어 항암화학요법 대비 발베사의 임상적 혜택을 확인한 무작위, 대조, 개방표지, 다기관 임상 3상 시험 THOR의 코호트 1 결과를 기반으로 이뤄졌다.
연구 결과 발베사는 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료를 받은 경험이 있는 환자들의 사망 위험을 화학요법 대비 36% 감소시켰고 전체 생존기간 중앙값을 4개월 이상 연장시킨 것으로 나타났다.
이 임상시험 데이터는 2023 유럽종양학회(ESMO) 연례학술회의에서 발표됐고 뉴잉글랜드저널오브메디신(The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
존슨앤드존슨 이노베이티브메디슨 고형암 임상개발 부사장 키란 파텔 박사는 “발베사는 무작위 임상 3상 데이터 결과를 바탕으로 진행성 방광암 환자 치료에서 표적 치료제로서의 가능성을 지속적으로 입증하고 있다”고 말했다.
이어 “이 중요한 이정표는 종양학 분야에서 혁신적인 정밀 치료를 발전시키고 방광암 치료에서 표적 치료의 역할을 확인하려는 노력을 강화한다”고 강조했다.
존슨앤드존슨은 작년 9월에는 유럽의약품청(EMA)에 PD-(L)1 억제제 치료 이후 진행된 FGFR3 변이, 국소 진행성 절제 불가능 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 치료제로서 발베사의 판매 허가 신청을 제출했다.
