[의약뉴스] 다케다제약의 하이큐비아(HyQvia)가 미국에서 희귀 신경근육장애 적응증을 추가로 획득했다.
다케다는 미국 식품의약국(FDA)이 하이큐비아를 성인 만성 염증성 탈수초성 다발성신경병증(CIDP) 환자의 신경근육 장애 및 손상 재발을 예방하기 위한 유지요법으로 승인했다고 16일 발표했다.
하이큐비아는 면역글로불린(IG) 10%와 피하 면역글로불린 주입을 위한 히알루노니다제(hyaluronidase)로 구성돼 있다. 성인 CIDP 환자에서는 최대 월 1회 주입(2주, 3주, 4주마다) 가능하다.
히알루노니다제 성분은 피부와 근육 사이의 피하 공간에서 많은 양의 면역글로불린 분산 및 흡수를 촉진한다.
하이큐비아는 진료실, 주입센터, 환자의 집에서 의료인이 투여할 수 있으며 적절한 환자 및 보호자 교육 이후에는 자가 투여할 수 있다.
미국에서 하이큐비아는 2014년에 성인 일차 면역결핍증 치료제로 처음 승인됐고 이후 2~16세 소아에게도 사용할 수 있도록 확대 승인됐다.
이번 승인은 성인 CIDP 환자의 유지요법으로 하이큐비아의 유효성과 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구 ADVANCE-CIDP 1과 단일군, 개방표지, 연장 연구 ADVANCE-CIDP 3의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
ADVANCE-CIDP 1의 유효성 평가에는 CIDP 진단이 확정되고 검사 전 최소 3개월 동안 면역글로불린 정맥주사(IVIG)를 안정적으로 투여 받고 있던 성인 122명이 포함됐다.
일차 평가변수 분석 결과 하이큐비아 투여군과 위약군 간에 재발률이 통계적으로 유의한 차이를 보인 것으로 나타났다. 하이큐비아 투여군의 재발률은 14%, 위약군은 32.3%로 치료 차이가 18.3%였고 이는 하이큐비아가 CIDP 재발 예방에 우월한 효과를 보인다는 점을 입증한다.
성인 CIDP 환자에서 하이큐비아의 안전성은 ADVANCE-CIDP 1과 ADVANCE-CIDP 3에서 평가됐다. 피험자의 5% 이상에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 국소 반응, 두통, 발열, 오심, 피로, 홍반, 가려움증, 리파아제 증가, 복통, 등통증, 사지통증이었다.
만성 염증성 탈수초성 다발성신경병증은 말초 신경계에 영향을 주는 희귀 후천성 면역매개 신경근육질환이다. 일반적으로 원위부 및 근위부 사지의 쇠약, 저림, 감각 상실과 반사 소실, 보행장애 같은 점진적인 대칭성 증상이 나타난다.
면역글로불린 치료는 CIDP 유지요법으로서 역할이 확립됐고 가이드라인에 근거한 표준 치료인데 면역글로불린 정맥주사는 많은 양의 면역글로불린과 관련된 긴 치료 기간, 정맥 확보 어려움, 주입 환경 제한 같은 문제가 있을 수 있다.
다케다 혈장유래치료제 사업부 책임자 자일스 플랫포드는 “자사의 희귀 신경면역질환 및 신경근육질환 전문성을 바탕으로 이뤄진 CIDP에 대한 하이큐비아 승인을 통해 이 쇠약성 질환을 앓는 성인에게 맞춤 유지요법 옵션을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.
이어 “연구와 임상 경험에 따르면 면역글로불린 치료는 성인 CIDP 환자의 유지요법으로서 효과적이다. 당사는 복잡한 신경면역질환을 앓는 많은 환자에게 광범위하고 다양한 면역글로불린 포트폴리오를 제공하기 위해 노력하고 있고 이번 승인이 전 세계에서 이뤄질 승인의 첫 번째가 되길 바란다”고 밝혔다.
다케다는 앞서 작년 12월에 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)가 하이큐비아를 성인 CIDP 환자에서 면역글로불린 정맥주사를 통한 안정화 이후 유지요법으로 승인할 것을 권고했다고 전했다. 유럽 집행위원회는 CHMP의 의견을 고려해 최종 허가 여부를 결정할 예정이다.
