[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환인 레트증후군(Rett syndrome)에 대한 첫 치료제를 승인했다.미국 제약기업 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)는 10일(현지시각) FDA가 2세 이상 소아 및 성인의 레트증후군 치료제로 데이뷰(Daybue, 성분명 트로피네타이드)를 승인했다고 발표했다.레트증후군은 일반적으로 MECP2 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 복잡한 희귀 신경발달질환이다.생후 6~18개월 동안 정상 발달을 보이다가 의사소통 능력을 상실하고 손을 의도한대로 사용할 수 없게 되는

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약기업 화이자의 편두통 급성기 치료를 위한 비강 분무형 치료제를 승인했다.화이자는 10일(현지시각) FDA가 성인에서 전조가 있거나 없는 편두통의 급성기 치료를 위한 최초이자 유일한 칼시토닌 유전자 관련 펩티드(Calcitonin Gene-Related Peptide, CGRP) 수용체 길항제 비강 스프레이 자브즈프렛(Zavzpret, 성분명 자베게판트)을 승인했다고 발표했다.자브즈프렛은 중추적 임상 3상 연구에서 투여 2시간 뒤 통증 해소와 성가심 증상 해소의 공동 1차 평가지표에 대

[의약뉴스] 아스트라제네카의 3세대 EGFR-TKI(상피세포성장인자수용체 티로신키나제억제제) 타그리소(성분명 오시머티닙)가 EGFR 변이 폐암 환자의 보조 치료에서 전체 생존을 향상시킨 것으로 나타났다.아스트라제네카는 ADAURA 임상 3상 시험에서 타그리소가 초기단계(IB, II, IIIA) EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 완전 종양 절제술 이후 보조요법으로서 전체 생존기간(OS)을 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 개선시켰다고 9일(현지시각) 발표했다.앞서 아스트라제네카는 2020년 5월에 타그리소가 이 치료 환경에서

[의약뉴스] 일본 아스텔라스제약이 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 조스파타(성분명 길테리티닙)의 적응증 확대를 위한 임상시험에서 실패했다.아스텔라스는 길테리티닙을 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)-ITD(Internal tandem duplication) 변이 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 동종 조혈모세포이식(HSCT) 이후 유지요법으로 평가한 임상 3상 MORPHO 시험의 톱라인 결과를 발표했다.길테리티닙은 질병 부담이 높고 예후가 좋지 않은 암 유발 돌연변이인 FLT3-ITD와 FLT3-TKD(

[의약뉴스] 아스트라제네카의 면역항암제 임핀지(성분명 더발루맙)가 폐암 환자의 수술 전후 보조요법으로서 질병 진행 또는 재발 없이 생존한 기간을 향상시킨 것으로 나타났다.아스트라제네카는 절제 가능한 초기단계(IIA-IIIB) 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 실시된 AEGEAN 임상 3상, 위약대조 시험의 계획된 중간 분석에서 긍정적인 결과가 나왔다고 9일(현지시각) 발표했다.수술 전 임핀지 및 선행 항암화학요법 병용요법과 수술 이후 임핀지 단독 보조요법은 선행 항암화학요법 단독에 비해 무사건 생존기간(EFS)을 통계적으로

[의약뉴스] 미국 제약기업 일라이릴리앤드컴퍼니가 알츠하이머병 전단계인 사람을 대상으로 솔라네주맙(Solanezumab)을 평가한 임상시험에서 실패하면서 개발을 중단하기로 결론 내렸다.릴리는 8일(현지시각) 솔라네주맙이 알츠하이머병 임상 증상이 없지만 아밀로이드 플라크 존재가 확인된 알츠하이머병 전단계인 사람에서 알츠하이머병 병리로 인한 인지 저하 진행을 지연시키지 못했다고 발표했다.솔라네주맙은 가용성 아밀로이드 베타만을 표적으로 하는 약물이다. 앞서 릴리는 솔라네주맙을 알츠하이머병으로 인한 경증 치매가 있는 환자의 치료제로 평가한

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 호주 제약기업 메소블래스트(Mesoblast)의 골수 이식 후 합병증 세포치료제 허가 재신청을 접수했다.메소블래스트는 FDA의 치료제품부서가 스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD)이 있는 소아 환자의 치료를 위한 레메스템셀-L(Remestemcel-L)에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA) 재제출을 접수했다고 7일(현지시각) 밝혔다.앞서 FDA는 2020년에 스테로이드 불응 급성 이식편대숙주병에 대한 레메스템셀-L의 효능을 입증하는 추가적인 임상시험이 필요하다는 이유로 레메스템

[의약뉴스] MSD(미국 머크)가 엡스타인바 바이러스(EBV) 백신을 개발하기 위해 미국 제약기업 옵코헬스(OPKO Health)와 손을 잡았다.옵코 헬스는 자회사인 모덱스 테라퓨틱스(ModeX Therapeutics)를 통해 MSD와 독점 전 세계 라이선스 및 제휴 계약을 체결했다고 8일(현지시각) 발표했다.모덱스와 MSD는 엡스타인바 바이러스를 표적으로 하는 모덱스의 전임상 나노입자 백신 후보물질 MDX-2201을 개발할 계획이다.엡스타인바 바이러스는 감염성 단핵구증의 주된 원인이며 일부 특정 유형의 암과도 관련이 있다. 현재

[의약뉴스] 이탈리아 제약기업 키에지(Chiesi)가 스웨덴 생명공학기업 어피바디(Affibody)와 새로운 호흡기질환 치료제를 개발하기 위해 협력한다.어피바디와 키에지는 어피바디의 독점 기술을 사용해 호흡기질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하기 위해서 제휴 및 라이선싱 계약을 체결했다고 7일(현지시각) 발표했다.계약 조건에 따라 양사는 호흡기질환에 대한 공개되지 않은 표적에 대해 Affibody 분자를 기반으로 하는 최대 3건의 프로그램을 진행하기 위해 긴밀하게 협력할 계획이다.키에지는 치료를 넘어 환자 경험에 초점을

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약기업 사노피의 듀피젠트(성분명 두필루맙)를 만성 자발성(특발성) 두드러기(CSU) 치료제로 심사한다.사노피는 FDA가 듀피젠트에 대한 추가 생물학적제제 허가신청서(sBLA)를 심사하기로 접수했다고 7일(현지시각) 발표했다.듀피젠트는 12세 이상의 청소년과 성인에서 표준 치료제인 H1 항히스타민제 치료로 적절히 조절되지 않는 만성 자발성 두드러기 치료제로 신청됐다.FDA는 올해 10월 22일까지 승인 여부를 결정할 예정이다.사노피에 의하면 만성 자발성 두드러기는 부분적으로 제2형 염증

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오마린 파마슈티컬의 A형 혈우병 유전자 치료제 록타비안(Roctavian, Valoctocogene Roxaparvovec)에 대한 심사 기간을 3개월 연장했다.바이오마린은 FDA로부터 중증 A형 혈우병 성인 환자를 위한 유전자 치료제 록타비안에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA) 심사를 연장한다는 통보를 받았다고 6일(현지시각) 발표했다.FDA는 현재 진행 중인 임상 3상 GENEr8-1 시험의 3년 데이터 분석 결과 제출이 상당한 양의 추가 데이터 때문에 중요한 수정사항에 해당한

[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스가 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와의 제휴에서 신경계질환에 대한 AAV(아데노관련바이러스) 기반 유전자 치료제를 위한 캡시드를 확보했다.보이저 테라퓨틱스는 6일(현지시각) 노바티스가 공개되지 않은 신경계질환 표적 2개에 대한 유전자 치료제 프로그램에 사용하기 위해 보이저의 TRACER AAV 캡시드 발굴 플랫폼에서 생성된 새로운 캡시드를 라이선스하는 옵션을 실행했다고 발표했다.노바티스와 보이저는 작년 3월에 라이선스 옵션 계약을 체결한 바 있다. 앞서

[의약뉴스] 아스트라제네카와 다이이찌산쿄의 항체약물접합체(ADC) 항암제 엔허투(성분명 트라스투주맙데룩스테칸)가 여러 유형의 HER2 발현 암에 효과적인 것으로 나타났다.아스트라제네카와 다이이찌산쿄는 이전에 치료 이력이 많은 HER2 발현 진행성 고형종양 환자를 대상으로 진행 중인 DESTINY-PanTumor02 임상 2상 시험에서 엔허투가 객관적 반응률(ORR)에 대한 사전 정의된 목표를 충족하고 지속적인 반응을 나타냈다고 6일(미국시각) 발표했다.엔허투는 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동으로 개발하고 상용화하고 있는 HER2

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 일본 제약기업 에자이와 미국 바이오젠의 알츠하이머병 치료 신약 레켐비(Leqembi, 성분명 레카네맙) 통상 승인 신청서를 우선 심사 대상으로 지정했다.에자이와 바이오젠은 미국 FDA가 레켐비 100mg/mL의 가속 승인을 통상 승인으로 전환하는 것을 뒷받침하는 추가 생물학적제제 허가신청서(sBLA)를 접수했다고 5일(현지시각) 발표했다.우선 심사 지정에 따라 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 의거한 심사 기일은 올해 7월 6일로 정해졌다.FDA는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위

[의약뉴스] 스위스 제약기업 로슈와 미국 제약기업 엑셀리시스(Exelixis)가 면역항암제 티쎈트릭(성분명 아테졸리주맙)과 카보메틱스(성분명 카보잔티닙) 병용요법을 신장암 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 실패했다.지난 2일(현지시각) 엑셀리시스는 임상 3상 CONTACT-03 시험에서 무진행 생존기간(PFS)의 1차 평가지표가 충족되지 않았다고 밝혔다.CONTACT-03은 면역관문억제제 치료 도중 또는 이후 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 투명세포 또는 비투명세포 신장세포암(RCC) 환자 522명을 대상으로 실시된 글로벌

[의약뉴스] 유럽 규제기관이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, luspatercept)의 세 번째 적응증을 승인했다.브리스톨마이어스스퀴브는 유럽 집행위원회가 레블로질을 비수혈 의존성(NTD) 베타 지중해빈혈과 관련된 빈혈이 있는 성인 환자의 치료를 위한 계열 최초의 치료 옵션으로 완전 판매 허가했다고 3일(현지시각) 발표했다.레블로질은 현재 유럽연합(EU)과 미국, 캐나다 등 전 세계 다수의 국가에서 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 및 수혈 의존성 저위험 골수형성이상증후군과 관련된 빈혈 치료 용도로

[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 바이엘의 전립선암 치료제 뉴베카(성분명 다로루타마이드)를 전이성 호르몬 반응성 전립선암(mHSPC) 치료제로 추가 승인했다.지난 1일(현지시각) 바이엘은 유럽연합(EU)에서 경구용 안드로겐 수용체 저해제(ARi) 뉴베카와 안드로겐 차단요법(ADT) 및 도세탁셀 병용요법을 mHSPC 환자의 치료 용도로 허가받았다고 발표했다.뉴베카는 이미 유럽연합에서 전이성 질환이 발생할 위험이 높은 비전이성 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 환자의 치료제로 승인된 바 있다.앞서 작년 8월에 미국에서 먼저 mHSPC 환자

[의약뉴스] 미국 제약기업 일라이 릴리가 벨기에 제약회사 콘포 테라퓨틱스(Confo Therapeutics)의 통증 치료제 후보물질을 신약 파이프라인에 추가했다.콘포 테라퓨틱스는 릴리와 임상단계 신약 후보물질 CFTX-1554 및 후속 화합물에 대한 글로벌 라이선싱 계약을 체결했다고 2일(현지시각) 발표했다.콘포 테라퓨틱스는 G 단백질 결합 수용체(GPCR)를 표적으로 하는 의약품 발굴에 관한 선도기업이다.콘포의 CFTX-1554는 현재 임상 1상 개발이 진행 중인 안지오텐신 II 2형 수용체(AT2R) 억제제로 신경병증성 통증과

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 사노피와 리제네론의 류마티스 관절염 치료제 케브자라(Kevzara, sarilumab)를 류마티스 다발성 근통(PMR) 치료제로 추가 승인했다.지난달 28일(현지시각) 리제네론과 사노피는 FDA가 케브자라를 코르티코스테로이드에 불충분한 반응을 보였거나 코르티코스테로이드 감량을 견딜 수 없는 성인 환자의 류마티스 다발성 근통에 대한 치료제로 승인했다고 발표했다.FDA는 류마티스 다발성 근통에 대한 케브자라 승인 신청을 우선 심사 지정 하에 평가했다. 우선 심사는 심각한 질환의 치료, 진단, 예방

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 PARP 억제제 린파자(성분명 올라파립)의 전립선암 적응증 확대 여부를 논의하기 위한 자문위원회 회의를 소집하기로 했다.아스트라제네카와 MSD는 미국 FDA가 린파자에 대한 추가 승인 신청서를 논의하기 위한 항암제 자문위원회(ODAC)를 소집할 것이라고 2일(현지시각) 밝혔다.린파자는 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC) 성인 환자의 치료를 위한 아비라테론(제품명 자이티가)과 프레드니손 또는 프레드니솔론과의 병용요법으로 신청됐다.앞서 작년 말에 FDA는 충분한 검토를 위해 신청서 심사 기간을