[의약뉴스] 독일 제약사 바이엘이 심부전에 대한 유전자 치료제의 임상 2상 시험을 시작했다.
바이엘과 바이엘 산하 계열사인 아스클레피오스 바이오파마슈티컬(일명 애스크바이오)은 지난 11일(현지시각) 울혈성 심부전 치료를 위한 AB-1002(NAN-101)의 임상 2상 시험 GenePHIT를 개시한다고 발표했다.
AB-1002는 심부전 발병에 중요한 역할을 하는 단백질 포스파타아제 1(PP1)의 생성을 억제하기 위해 단백질 포스파타아제 억제인자 1(I-1c)을 활성화하는 유전자 치료제다.
울혈성 심부전 동물 모델에서 단백질 포스파타아제 억제인자 1의 존재는 심장 기능을 개선시키는 것으로 관찰됐다.
GenePHIT는 최소 4주 동안 의학적으로 안정되고 뉴욕심장학회(NYHA) Class III 심부전으로 분류된 비-허혈성 심근병증 성인 환자를 대상으로 AB-1002 관상동맥 내 1회 주입의 안전성 및 유효성을 평가하는 적응형, 이중맹검, 위약대조, 무작위, 다기관 임상시험이다.
애스크바이오는 AB-1002의 임상 2상 시험 진행이 미충족 의료 수요가 높은 울혈성 심부전 환자를 위한 새로운 유전자 치료제 개발에 중요한 이정표라고 강조했다.
이 임상시험에는 좌심실 박출률이 15~35%이고 가이드라인에서 권장되는 치료에도 불구하고 심부전 증상이 지속되는 성인 환자 90~150명이 참가할 예정이다.
임상시험 일차 유효성 평가변수는 52주 시점에 임상적으로 의미 있는 여러 평가의 수정된 승률이다. 이 임상시험에는 52주 안전성 및 일차 유효성 평가와 함께 4년의 장기 추적관찰 기간이 포함되며 현재 참가자 모집이 진행 중이다.
애스크바이오는 미국과 유럽 내 여러 국가에서 임상시험을 진행할 계획이다.
앞서 애스크바이오는 작년 11월에 AB-1002의 첫 인체 대상 임상 1상 시험에서 나온 예비 데이터를 공개했다. AB-1002 1회 투여는 주요 유효성 지표에 걸쳐 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.
AB-1002는 애스크바이오가 독립적으로 운영하는 자회사인 바이럴젠 벡터 코어(Viralgen Vector Core)가 제조한다.
애스크바이오의 공동설립자 겸 최고과학책임자인 주드 사물스키 박사는 “이 임상시험이 세계에서 가장 파괴적인 질환 중 하나에 대한 치료제로서 AB-1002의 잠재력을 확인하는데 도움이 될 것이라고 믿는다”며 “이 중요한 심장 유전자 치료제에 대해 더 많은 것을 배울 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
이어 “당사는 언젠가 AB-1002가 울혈성 심부전으로 고통 받는 환자에게 도움이 될 수 있길 바란다”고 말했다.
바이엘은 애스크바이오를 2020년에 최대 40억 달러에 인수했다. 애스크바이오는 바이엘 산하에서 독립적으로 운영되며 현재 울혈성 심부전 외에도 폼페병, 다계통위축, 파킨슨병, 지대형 근이영양증 등에 대한 유전자 치료제 임상시험을 진행 중이다.
