[의약뉴스] 미국 RNA 표적 치료제 전문기업 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 희귀 유전질환 환자를 위한 치료제 신약 후보물질의 임상 3상 시험에서 성공하면서 허가 신청을 추진하기로 했다.
아이오니스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 한 도니달로센(donidalorsen)의 임상 3상 시험 OASIS-HAE에서 긍정적인 톱라인 결과가 도출됐다고 22일(현지시각) 발표했다.
임상시험 결과 도니달로센은 4주마다(Q4W) 또는 8주마다(Q8W) 피하 주사를 통해 80mg을 투여했을 때 위약 대비 혈관부종 발작 발생률을 감소시킨 것으로 나타나 일차 평가지표를 충족했다.
또한 도니달로센은 Q4W 투여군에서 모든 이차 평가지표와 Q8W 투여군에서 주요 이차 평가지표에 대해 통계적 유의성을 확보했다.
임상시험에서 도니달로센은 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 보였고 도니달로센으로 치료받은 환자에서 심각한 이상반응은 관찰되지 않았다.
아이오니스는 이러한 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 신약 허가 신청서를 제출할 준비를 하고 있다. 유럽에서는 일본 오츠카제약이 도니달로센을 상용화할 수 있는 독점적 권리를 보유하고 있고 유럽의약품청에 판매 허가 신청서를 제출할 준비를 하고 있다.
도니달로센은 미국에서 희귀의약품으로 지정됐고 유럽연합에서도 희귀의약품 지정 절차가 진행 중이다.
유전성 혈관부종은 피부, 위장관, 상부 호흡기, 얼굴, 목에 예측할 수 없이 자주 중증 부종이 발생하는 희귀하고 생명을 위협하는 유전질환이다.
도니달로센은 프리칼리크레인(PKK)의 생성을 정확하게 표적으로 삼고 침묵시킴으로써 유전성 혈관부종 발작을 야기하는 경로를 차단하도록 설계된 RNA 표적 예방 의약품이다.
아이오니스 임상개발부문 책임자 케네스 뉴먼 수석부사장은 “이러한 결과와 현재 진행 중인 임상 2상 개방표지 연장 연구에서 관찰된 지속적인 효능 및 양호한 안전성 데이터를 바탕으로 도니달로센이 승인될 경우 현재 사용 가능한 예방 치료에도 불구하고 예측할 수 없고 고통스러운 중증 발작을 경험하는 유전성 혈관부종 환자에게 매력적인 새 치료 옵션이 될 수 있을 것이라고 믿는다”고 말했다.
아이오니스의 브렛 모니아 최고경영자는 “이 데이터는 지난 12개월 안에 공개된 자사의 3번째 매우 긍정적인 임상 3상 결과로, RNA 표적 의약품을 위한 자사 LICA(LIgand-Conjugated Antisense) 플랫폼의 강점을 보여준다”고 강조했다.
그러면서 “당사는 최근 와이누아(Wainua)를 출시한 데 이어 올해 가족성 킬로미크론혈증 치료제 올레자르센(olezarsen)과 도니달로센의 허가를 신청하기로 하면서 자체 소유한 파이프라인 의약품을 독립적으로 출시하기 위한 준비를 순조롭게 진행 중”이라며 “이러한 성과와 자사의 강력한 연구개발 파이프라인은 향후 수년 동안 심각한 질병을 앓는 사람에게 혁신적인 의약품을 꾸준히 제공할 수 있는 발판을 마련한다”고 밝혔다.
아이오니스는 올해 중반에 예정된 학술회의에서 임상 3상 OASIS-HAE의 결과를 발표할 계획이다. 또한 임상 3상 시험의 개방표지 연장 부분과 다른 예방적 HAE 치료제에서 도니달로센으로 치료제를 전환한 환자 코호트를 포함하는 OASIS-Plus 임상 3상 시험 결과를 공유할 예정이다.
