미국 식품의약국(FDA)이 새로운 알츠하이머병 치료제 후보물질 2종을 혁신치료제로 지정했다.
미국 제약기업 일라이 릴리는 24일(현지시각) FDA가 알츠하이머병에 대한 항체 치료제 도나네맙(donanemab)을 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.
혁신치료제 지정은 FDA에 의해 정식 승인된 현재 이용 가능한 치료제와 비교했을 때 임상적으로 중요한 평가변수에서 상당한 개선을 나타낼 수 있다는 예비 임상 증거가 나온 심각한 질환에 대한 약물의 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다.
이 혁신치료제 지정은 아밀로이드 베타의 변형된 형태인 N3pG를 표적으로 하는 항체 도나네맙에 대한 임상 증거를 기반으로 한다.
릴리는 임상 2상 시험인 TRAILBLAZER-ALZ에서 초기 증후성 알츠하이머병 환자 272명을 대상으로 도나네맙의 효능과 안전성을 평가했다.
이 임상시험의 데이터는 2021 국제알츠하이머파킨슨병학회(AD/PD 2021)에서 발표됐으며 국제 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
릴리는 올해 안에 TRAILBLAZER-ALZ 데이터를 토대로 도나네맙에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 신속 승인 경로 하에 FDA에 제출할 계획이다.
도나네맙의 안전성, 내약성, 효능은 현재 진행 중인 무작위, 위약대조, 이중맹검, 다기관 임상 3상 시험인 TRAILBLAZER-ALZ 2에서 계속 평가되고 있다.
이와 별개로 FDA는 바이오젠과 에자이의 새로운 알츠하이머병 치료제 후보물질 레카네맙(lecanemab, BAN2401)도 혁신치료제로 지정했다.
바이오젠과 에자이는 FDA가 알츠하이머병 치료를 위한 항-아밀로이드 베타 원시섬유(protofibril) 항체 레카네맙을 혁신치료제로 지정했다고 23일(현지시각) 밝혔다.
레카네맙에 대한 혁신치료제 지정은 알츠하이머병으로 인한 경증 인지장애가 있는 환자와 아밀로이드 병리 존재가 확인된 경증 알츠하이머병 환자 856명을 대상으로 진행된 임상 2b상 시험 Study 201에서 나온 최근 결과를 기반으로 한다.
이 개념증명 연구는 레카네맙 치료가 뇌 내 아밀로이드 베타 및 임상적 저하 감소에 미치는 영향을 조사했다.
사전 지정된 분석 결과에 의하면 가장 높은 용량의 레카네맙 투여군에서 여러 임상 및 바이오마커 평가변수에 걸쳐 일관된 임상적 저하 감소가 관찰됐다.
에자이와 바이오젠은 올해 5월에 레카네맙의 임상 3상 시험인 Clarity AD에서 초기 알츠하이머병 환자 1795명의 모집을 완료했다. 이 임상시험의 1차 평가변수 분석은 내년 9월 말에 완료될 것으로 예상되고 있다.
또한 양사는 임상적으로 정상이며 뇌 내 아밀로이드 수치가 중간 또는 높은 전임상 알츠하이머병인 사람을 대상으로 레카네맙을 연구하는 임상 3상 시험인 AHEAD 3-45를 진행 중이다.
최근 FDA는 바이오젠과 에자이의 알츠하이머병 치료제 에두헬름(Aduhelm, 아두카누맙)을 효능에 대한 논란에도 불구하고 신속 승인했다.
에두헬름은 뇌 내 아밀로이드 베타 플라크를 감소시킴으로써 질병 병리를 해결하는 최초의 알츠하이머병 치료제다.
에두헬름의 승인에 따라 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 다른 다수의 알츠하이머병 신약 후보물질도 FDA 승인 문턱을 넘을 수 있을 것으로 기대되고 있다.
