미국 식품의약국(FDA)이 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)와 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀 유전질환 치료제 웨이리브라(Waylivra, volanesorsen) 승인을 거절했다.
아이오니스의 계열사 악시아와 아이오니스는 FDA 대사·내분비제품부로부터 웨이리브라 신약승인신청에 대한 심사완료통지서를 받았다고 27일 발표했다. 악시아는 웨이리브라를 가족성 킬로미크론혈증 증후군(Familial Chylomicronemia Syndrome) 치료제로 승인 신청했었다.
악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 FDA의 결정에 매우 실망했다고 밝혔다. 이어 “FCS 환자를 대상으로 웨이리브라의 긍정적인 유익성/위해성 프로파일이 입증됐다고 믿고 있으며 이는 지난 5월에 자문위원회 회의에서 나온 긍정적인 결과에 반영됐다. 다음 경로를 확인하기 위해 FDA와 계속 협력할 것”이라고 전했다.
가족성 킬로미크론혈증 증후군은 초희귀 유전질환으로 치명적일 수 있는 급성 췌장염, 영구적인 장기 손상으로 인한 만성 합병증, 일상생활에 심각한 영향 등을 유발한다. FCS의 특징은 중성지방(triglyceride) 수치가 매우 높아진다는 것이다.
아이오니스의 안티센스 기술이 활용된 웨이리브라는 ApoC-III 단백질 생산을 감소시키도록 만들어졌다. ApoC-III는 간에서 생산되는 단백질로 혈장 중성지방 조절에 있어 중요한 역할을 하며 다른 대사 지표와도 연관이 있다.
FCS 환자를 대상으로 실시된 역대 최대 규모의 연구인 임상 3상 APPROACH 시험에서 웨이리브라는 중성지방을 77%가량 감소시키는 것으로 나타났다.
미국내분비학회와 현재의 임상진료지침에서는 중성지방 감소를 FCS 치료 목표로 정의하고 있다. APPROACH 연구에서 가장 흔한 이상반응으로는 주사부위반응, 혈소판 수 감소 등이 보고됐다.
FDA가 승인을 거절한 구체적인 이유는 밝혀지지 않았다. 다만 이전에 FDA 측은 웨이리브라의 안전성에 대해 우려를 제기한 적이 있다. 앞서 웨이리브라 승인에 대한 FDA 자문위원회의 투표에서는 찬성 12표와 반대 8표로 집계된 바 있다.
현재 유럽과 캐나다 당국들도 웨이리브라를 FCS 치료제로 심사하고 있다. 악시아는 웨이리브라를 가족성 부분적 지방이영양증 환자를 위한 치료제로도 개발 중이며 내년에 임상 3상 시험의 결과가 나올 것이라고 예상하고 있다.
