유럽 집행위원회가 노바티스의 혈액암 치료제 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)를 승인했다.
노바티스는 유럽 집행위원회가 CAR-T(chimeric antigen receptor T cell) 치료제 킴리아를 2개 적응증에 대해 승인했다고 27일 발표했다.
킴리아는 25세 이하의 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 소아 및 성인 환자를 위한 치료제, 2차 이상의 전신요법 이후 재발했거나 불응성의 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 성인 환자를 위한 치료제로 승인됐다.
노바티스가 미국 펜실베이니아대학교와의 제휴를 통해 개발한 킴리아는 환자의 T세포를 이용해 암을 치료하는 단회 치료제이며 유럽에서 별개의 B세포 악성종양 2가지에 정식 승인된 유일한 CAR-T 치료제다. 또한 킴리아는 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인된 최초의 CAR-T 치료제로 알려졌다.
이 승인은 JULIET과 ELIANA라는 임상시험 결과를 토대로 이뤄졌다. 두 임상시험에서 킴리아는 강력하고 지속적인 반응률을 보였으며 일관된 안전성 프로파일이 확인됐다.
ELIANA 연구 책임자인 피터 베이더 교수는 “유럽 환자들에게 킴리아를 제공하는 것은 전례가 없는 방식으로 치료 패러다임을 전환시키는 것"이라며 "기존 치료제로 성공적인 치료를 받지 못했으며 남아있는 치료대안이 제한적인 젊은 ALL 환자에게 생명을 구하는 치료제를 제시한다”고 말했다.
노바티스 항암제사업부 리즈 바렛 CEO는 킴리아 승인이 새로운 치료대안을 필요로 하는 유럽 환자들을 위한 획기적인 이정표라고 강조하면서 CAR-T 세포 치료제를 제공하기 위한 인프라를 구축해 나가고 있다고 밝혔다.
유럽 내에서 킴리아는 희귀 의료제품으로 지정됐으며 PRIME(PRIority MEdicines) 심사 대상으로 지정된 첫 치료제들 중 하나다.
유럽의약청(EMA)의 PRIME은 미충족 의료수요에 대응하는 의약품 개발을 지원하고 환자들이 삶의 질을 유의하게 개선시킬 수 있는 치료제를 가능한 한 빨리 이용할 수 있도록 돕기 위한 제도다.
노바티스는 제품 생산능력을 증가시키려고 하고 있으며 소아 ALL 적응증에 대한 발매를 먼저 추진할 계획이다.
이를 위한 노력의 일환으로 유럽에서 세포 및 유전자 치료제를 생산하는 최초이자 최대의 위탁개발 및 생산업체(CDMO) 중 하나인 프랑스 기업 CELLforCURE와 제휴를 맺었다.
킴리아 생산을 지원 중인 독일 프라운호퍼 연구소와의 협력관계도 확대했으며 일본 내 CDMO에 기술 이전을 진행 중이다.
유럽 환자들이 킴리아를 이용할 수 있게 되는 시기는 여러 요인들로 인해 국가별로 차이가 있을 것으로 보인다.
노바티스는 국가의료시스템에서 지속가능한 공정하고 가치 기반의 접근법 하에 유럽 내 보건 및 급여 당국과 협력 중이라고 전했다.
미국 내에서 킴리아의 가격은 ALL 환자인 경우 47만5000달러, DLBCL 환자인 경우 37만3000달러로 책정됐다.
