일본 제약회사 아스텔라스(Astellas)가 FLT3 억제제 계열의 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 길테리티닙(gilteritinib)에 대한 4번째 임상 3상 시험을 시작했다.
아스텔라스는 조혈줄기세포이식을 받은 FLT3 양성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 유지요법으로 길레리티닙을 평가하는 MORPHO라는 임상시험을 개시했으며 첫 환자 투약이 이뤄졌다. 이식 이후 첫 완전 관해를 보인 환자를 대상으로 진행되며 총 346명이 등록될 예정이다.
급성 골수성 백혈병은 성인에서 가장 흔한 유형의 급성 백혈병이며 생존율이 낮은 편인 것으로 알려져 있다. FLT3 변이는 전체 환자 중 약 3분의 1에서 발견되며 나쁜 예후와 연관이 있다.
연구책임자인 미국 존스홉킨스대학교의 마크 J. 레비스는 “FLT3 양성 급성 골수성 백혈병 환자들은 다른 변이를 가진 환자보다 더 안 좋은 결과에 직면한다”며 “일부 환자는 줄기세포이식 이후 관해를 경험할 수 있지만 많은 환자들이 재발하게 된다”고 설명했다. 그러면서 “이러한 점을 고려할 때 줄기세포이식을 받은 환자를 대상으로 길레리티닙을 평가하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
아스텔라스는 재발성 또는 불응성 FLT 양성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 실시되는 ADMIRAL 임상시험을 포함해 다양한 환자들을 대상으로 다수의 임상 3상 시험을 진행 중이다.
길레리티닙은 지난달 미국 식품의약국에 의해 급성 골수성 백혈병에 대한 희귀의약품으로 지정된 상태다. 아스텔라스는 아직 승인신청일정을 밝히지 않았지만 이르면 내년에 이뤄질 수 있을 것이라는 관측도 나오고 있다.
길레리티닙이 승인될 경우 올해 FDA가 승인한 계열 최초의 FLT3 억제제이자 약 25년 만에 나온 첫 급성 골수성 백혈병 치료제인 노바티스의 라이답트(Rydapt, 미도스타우린)와 경쟁하게 된다. 이외에도 다이이찌산쿄가 퀴자티닙(quizartinib), 애로그 파마(Arog Pharma)가 크레놀라닙(crenolanib)이라는 FLT3 억제제를 개발 중이다.
의료전문매체 PMLiVE에 따르면 아스텔라스는 길레리티닙이 2세대 FLT3 억제제라며 노바티스의 미도스타우린(midostaurin)보다 효능이 더 크다고 강조하면서 AXL을 표적으로 삼기 때문에 다른 FLT3 약물에서 관찰되는 내성 메커니즘을 피할 수 있다고 설명한 적이 있다.
