미국 안질환 치료제 전문기업 옵토텍 코퍼레이션(Ophthotech Corporation)은 습성 연령관련 황반변성에 대해 항-PDGF(platelet-derived growth factor) 치료제 포비스타(Fovista, pegpleranib)와 항-VEGF 치료제 아일리아(Eylea) 또는 아바스틴(Avastin) 병용요법을 평가한 임상 3상 시험에서 연구목표 달성에 실패했다고 발표했다.
사전에 정의된 일차 평가변수는 치료 12개월 째 시력변화였지만 포비스타 병용요법은 아일리아 또는 아바스틴 단독요법과 비교했을 때 유익성을 보이지 못했다.
OPH1004라는 이 임상시험은 국제적인 무작위배정, 이중맹검, 다기관 연구였다. 병용요법군은 ETDRS 시력검사표로 측정했을 때 읽을 수 있는 글자가 평균 9.42글자인 것에 비해 단독요법군은 평균 9.04글자로 집계돼 차이가 0.38글자에 불과한 것으로 나타났다. 또한 옵토텍에 의하면 사전에 정의된 이차 평가변수들에서도 임상적으로 의미 있는 수준의 유익성이 관찰되지 않았다.
옵토텍은 OPH1004 연구에 참가한지 2년이 된 환자들에 대한 치료를 중단하기로 결정했다. 이 임상 3상 시험에는 약 640여명의 습성 연령관련 황반변성 환자들이 등록됐었다.
포비스타와 아일리아, 아바스틴의 내약성은 우수한 편이었으며 안전성 프로파일은 이미 알려져 있는 것과 일치하는 결과가 나왔다. 단독요법군보다 병용요법군에서 더 많이 보고된 이상반응은 주로 약물 주입과 관련이 있었다고 한다.
옵토텍의 글렌 P. 스블렌도리오 최고경영자는 “이러한 결과가 희귀 망막질환과 안질환에 대해 진행되고 있거나 계획돼 있는 다수의 임상프로그램을 진행한다는 회사 전략에 영향을 미치지는 않을 것”이라고 밝혔다.
옵토텍은 작년 12월에 습성 연령관련 황반변성에 대해 포비스타와 또 다른 항-VEGF 치료제인 노바티스의 루센티스(Lucentis) 병용요법을 루센티스 단독요법과 비교한 임상 3상 시험 2건에서도 연구 목표 달성에 실패했다고 발표한 적이 있다.
앞서 작년에 리제네론 파마슈티컬스도 항-PDGF 베타 리누쿠맙(rinucumab)과 아일리아 병용요법을 평가한 임상시험에서 목표 달성에 실패했다고 밝힌 점을 고려할 때 서로 다른 작용기전으로 상호 보완적인 효과를 일으킬 것이라고 예상됐던 항-PDGF 치료제와 항-VEGF 치료제 병용요법은 실패한 접근법으로 남을 가능성이 높아졌다.
최근 옵토텍은 대규모 구조조정을 실시하면서 회사 전략을 크게 수정했으며 이용 가능한 치료대안이 제한적이거나 없는 희귀 안질환 환자를 위한 치료제를 중점적으로 개발 중이다.
