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최종편집 2024-07-13 06:02 (토)
유니큐어, 헌팅턴병 유전자치료제 질병 진행 지연
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유니큐어, 헌팅턴병 유전자치료제 질병 진행 지연
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.07.10 08:24
  • 댓글 0
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초기 임상 데이터 긍정적...통계적으로 유의한 결과 도출

[의약뉴스] 네덜란드 제약사 유니큐어(uniQure)가 희귀 유전성 신경퇴행성질환인 헌팅턴병에 대한 유전자 치료제의 초기 임상시험에서 긍정적인 데이터를 확보했다.

유니큐어는 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130의 미국 및 유럽 임상 1/2상 시험에 등록돼 치료받은 환자 29명을 대상으로 하는 최대 24개월의 추적 데이터를 포함한 중간 데이터를 9일(현지시간) 발표했다.

▲ 유니큐어는 올해 하반기에 미국 FDA와 헌팅턴병 유전자 치료제의 신속한 임상 개발과 가속 승인 가능성에 대해 논의할 계획이다.
▲ 유니큐어는 올해 하반기에 미국 FDA와 헌팅턴병 유전자 치료제의 신속한 임상 개발과 가속 승인 가능성에 대해 논의할 계획이다.

유니큐어는 미국과 유럽/영국에서 AMT-130의 다기관 임상 1/2상 시험 2건을 진행하고 있다.

총 29명의 환자가 AMT-130 저용량 또는 고용량을 투여 받았고 대조군에 속한 10명의 환자는 모방 수술을 받았다. 24개월 추적 데이터는 3월 31일 확정시점 기준 환자 21명을 대상으로 분석 가능했다.

유니큐어는 TRACK-HD, TRACK-ON, PREDICT-HD 자연사 연구 데이터를 사용해 헌팅턴병 치료 이니셔티브와 협력해 개발된 확장된 성향 가중 외부 대조군과 비교해 치료 환자 21명의 24개월 임상 결과에 대한 통계적 분석을 실시했다.

데이터에 따르면 고용량 AMT-130을 투여 받은 환자에서 24개월 동안 복합통합헌팅턴병평가척도(cUHDRS)로 측정된 질병 진행이 통계적으로 유의하고 용량 의존적으로 늦춰진 것으로 나타났다.

치료 24개월 시점에 고용량 AMT-130 투여군의 cUHDRS 점수 평균 변화는 –0.2였고 이에 비해 성향 점수 가중 외부 대조군은 –1.0이었다. 이는 고용량 AMT-130 투여 환자의 질병 진행이 외부 대조군에 비해 80% 지연됐음을 의미한다.

저용량 AMT-130 투여군의 cUDHRS 평균 변화는 –0.7로, 성향 점수 가중 외부 대조군과 비교했을 때 질병 진행이 30% 지연됐다.

운동 및 인지 기능 측정 경향은 고용량 AMT-130 투여군에서 24개월 추적 기간 동안 베이스라인에 가까운 안정성을 보였다.

또한 AMT-130 치료 환자에서 통계적으로 유의한 뇌척수액(CSF) 미세신경섬유경쇄 단백질(NfL) 감소가 관찰됐다. 24개월 시점에 AMT-130 치료 환자는 CSF NfL가 베이스라인 대비 평균 11% 감소했다. AMT-130 고용량 및 저용량 투여군 모두 24개월 시점에 평균 CSF NfL 수치가 베이스라인보다 낮았다.

CSF NfL은 헌팅턴병의 임상적 중증도와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려진 신경 퇴행 바이오마커다. 독립적인 자연사 연구에서는 초기 헌팅턴병 환자의 24개월 시점 CSF NfL이 26% 증가한 것으로 관찰됐다.

현재까지 관찰된 데이터에 따르면 AMT-130은 일반적으로 내약성이 양호했고 두 용량 모두 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다. AMT-130과 관련된 새로운 심각한 부작용은 보고되지 않았다.

유니큐어는 이러한 고무적인 중간 분석 데이터를 바탕으로 올해 하반기에 미국 식품의약국(FDA)과 신속한 임상 개발 경로 및 가속 승인 가능성에 대해 논의하기 위한 회의를 갖기로 했다. AMT-130은 미국 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 받았다.

유니큐어는 올해 하반기에 AMT-130과 면역억제를 병용하는 미국 임상 1/2상 시험의 세 번째 코호트 등록을 완료할 수 있을 것으로 예상하고 있으며 내년 상반기에 이 코호트의 안전성 데이터가 나올 것으로 내다봤다.

또한 내년 중반기에는 현재 진행 중인 AMT-130 임상 1/2상 시험의 또 다른 중간 분석 결과를 발표할 예정이다. 이 데이터에는 치료 환자와 성향 점수 가중 외부 대조군의 36개월 비교 결과가 포함된다.

유니큐어의 왈리드 아비사브 최고의학책임자는 “우리는 24개월 시점에 헌텅틴병의 진행이 통계적으로 유의하고 용량 의존적으로 지연되고 CSF NfL 수치가 낮아졌음을 보여주는 새로운 데이터에 매우 만족하고 있다”고 밝혔다.

이어 “이번 임상시험이 헌텅턴병 의약품 연구 중 최초로 장기적인 임상적 이점의 가능성과 주요 신경퇴행 지표의 감소에 대한 증거를 보여줬다고 믿는다. AMT-130의 1회 투여요법을 고려할 때 우리는 치료 혜택을 뒷받침하기 위해서 임상 1/2상 시험을 통해 장기적인 환자 결과를 지속적으로 축적할 수 있는 독보적인 위치에 있다”고 강조했다.


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