미국 식품의약국(FDA)이 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제 아탈루렌(ataluren)의 승인을 재차 거절했다. FDA는 과거에 2차례 아탈루렌의 승인을 거절한 적이 있다.
PTC 테라퓨틱스는 FDA의 제1의약품평가부로부터 넌센스 돌연변이 디스트로핀병증 치료제 아탈루렌에 관한 신약승인신청서에 대한 심사완료통지서를 전달받았다고 발표했다.
FDA의 결정에 앞서 이미 FDA의 자문위원회가 이 의약품이 효과가 있을 수 있지만 이를 추가로 입증할 필요가 있다는 의견을 제시했었기 때문에 어느 정도 예상이 됐던 결과이다.
FDA 측은 심사완료통지서에서 현재로서는 이 신청서를 승인할 수 없다고 설명했다. 구체적으로는 의약품의 효과에 대한 실질적인 증거를 제시하는 적절하고 잘 통제된 추가적인 임상시험이 최소한 필요하다고 지적했다.
또한 PTC가 현재 해결 중인 다른 비임상 및 CMC(Chemistry, Manufacturing and Controls)에 관한 문제들도 언급했다고 한다.
PTC 테라퓨틱스의 스튜어트 W. 펠츠 최고경영자는 매우 실망스럽고 당국의 결론에 동의할 수 없다고 밝혔다.
이어 “이러한 결정은 아탈루렌의 유익성-위험성과 높은 미충족 의료수요를 고려하지 못한 것”이라고 주장하며 “다음 주에 정식 분쟁해결절차를 요청할 계획”이라고 덧붙였다.
아탈루렌은 넌센스 돌연변이로 인해 발생한 유전적 질환을 앓는 환자들을 대상으로 제 기능을 수행하는 단백질 형성을 돕기 위해 만들어진 약물이다.
넌센스 돌연변이는 유전자 암호를 변형시켜 필수적인 단백질 합성을 중단시키는 것으로 알려져 있다. 전체 DMD 환자 중 넌센스 돌연변이가 원인인 환자 비율은 약 13% 정도인 것으로 추산된다.
아탈루렌은 유럽을 비롯한 국가들에서 5세 이상의 보행 가능한 넌센스 돌연변이에 의한 듀시엔형 근이영양증(뒤쉔 근디스트로피) 환자를 위한 치료제로 승인됐으며 트랜스라나(Translarna)라는 제품명으로 판매되고 있다.
