임상 시험 결과...불충분 하다 이유 밝혀
미 FDA가 호주 제약사 Pharmaxis의 낭포성 섬유증 치료제 Bronchitol의 승인을 거부했다.
FDA는 낭포성 섬유증을 가진 6세 이상의 환자가 만니톨(mannitol)을 흡입해 치료 이점이 있다는 것을 제시된 자료로는 파악하기 어렵다고 답변했다.
또한 두 번의 임상시험에서 불충분한 부분이 있었다고 밝혔다. 먼저 시험 301에서 1차 통계 결과에 합산되지 않은 조기 중퇴자들이 많았으며, 시험 302에서는 1차기준항목에서 통계적 유의성이 부족하다고 설명했다.
또한 FDA는 소아 환자들에게서 피를 토하는 일이 발생한 것과 관해 약의 안전성에 있어서 의문을 제기했다.
올해 초 FDA 자문단은 Bronchitol을 승인하지 말 것을 권고한 적이 있다.
Pharmaxis의 CEO인 Gary Phillips는 실망스럽지만 FDA에 따라 추가적인 임상 시험 변수를 검토하겠다고 밝혔다. 그리고 “자사는 미국의 낭포성 섬유증 환자들을 위해 가능한 빨리 FDA의 승인을 받겠다.”고 말했다.
FDA는 이전에 Bronchitol에 대해 희귀의약품으로 승인한 적이 있다. 희귀의약품법에 따라 공익을 위해 희귀의약품을 생산하는 제약회사는 약에 대해 7년간의 마케팅 독점권을 부여받는다.
Bronchitol은 이미 호주에서 6세 이상의 환자에 대한 치료제로 승인받았으며 유럽에서는 18세 이상의 환자를 대상으로 승인받았다. 다음 기관지확장 3상 시험의 결과는 다음 분기에 나올 것으로 보인다.
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