[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 C5 보체 억제제 울토미리스(성분명 라불리주맙)를 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) 치료제로 추가 승인했다.
아스트라제네카는 미국에서 울토미리스가 항 아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성(Ab+) 시신경 척수염 범주 질환 성인 환자의 치료를 위한 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체 억제제로서 승인됐다고 25일(현지시각) 발표했다.
이 승인은 미국 신경과학회의 신경학연보(Annals of Neurology)에 게재된 CHAMPION-NMOSD 임상 3상 시험의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험에서 울토미리스는 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)의 주요 임상시험 PREVENT에 포함된 외부 위약군과 비교됐다.
울토미리스는 독립적인 심사위원회에 의해 확인된 첫 번째 재발까지 걸린 시간에 대한 1차 평가지표를 충족했다.
치료 기간 중앙값 73주 동안 울토미리스 치료군에서는 재발이 관찰되지 않았고 울토미리스가 재발 위험을 98.6% 감소시킨 것으로 분석됐다.
전반적으로 CHAMPION-NMOSD 연구에서 울토미리스의 안전성 및 내약성은 이전 임상시험 및 실제 임상에서의 결과와 일치했고 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 코로나19, 두통, 등통증, 관절통, 요로 감염이었다.
미국 메이요클리닉 다발경화증ㆍ자가면역신경학센터 및 메이요신경면역학연구소의 숀 피톡 소장은 “C5 억제는 면역체계의 일부인 보체계가 척수, 시신경, 뇌의 건강한 세포를 공격하는 것을 차단함으로써 NMOSD 재발 위험을 감소시키는데 효과적인 것으로 입증됐다”고 설명했다.
이어 “오늘 FDA 승인으로 환자들은 CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 재발이 전혀 없는 것으로 나타나면서 NMOSD 치료의 주요 목표인 재발 예방을 도울 수 있는 장기지속형 C5 억제제를 선택할 수 있게 됐다”고 말했다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온의 마크 두노이어 최고경영자는 “알렉시온은 NMOSD 혁신의 최전선에 서서 환자들에게 삶의 변화나 치명적인 재발에 대한 두려움 없는 미래를 제공하기 위해 노력해 왔다”며 “AQP4 Ab+ NMOSD 환자에서 C5 억제의 확립된 효능을 바탕으로 8주마다 투여하는 편리한 투여일정을 통해 재발을 없앨 수 있는 혁신적인 장기 치료 옵션을 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
울토미리스는 앞서 일본과 유럽연합(EU)에서 먼저 시신경 척수염 범주 질환 치료제로 승인된 바 있다. 아스트라제네카는 전 세계 여러 국가들에서 울토미리스의 적응증 확대를 신청한 상태다.
현재 울토미리스는 전 세계 여러 국가에서 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 전신 중증 근무력증 치료제로 승인됐다.
