[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 이탈리아 제약회사 이탈파마코(Italfarmaco)의 경구용 듀센 근이영양증(DMD) 치료제 듀비자트(Duvyzat, 성분명 기비노스타트)를 승인했다.

이탈파마코는 미국 FDA가 새로운 히스톤 탈아세틸화효소(HDAC) 억제제인 듀비자트를 초기 아동기부터 증상이 나타나는 희귀 X연관 진행성 신경근육질환인 듀센 근이영양증을 앓는 6세 이상 환자의 치료제로 승인했다고 21일(현지시간) 발표했다.

FDA에 의하면 듀비자트는 모든 유전자 변이형의 듀센 근이영양증 환자를 치료하는 용도로 승인된 최초의 비스테로이드성 약물이다.

병원성 과정을 표적으로 삼아 염증 및 근육 손실을 줄이는 작용 기전을 갖고 있다.

앞서 FDA는 듀비자트를 우선 심사 대상, 희귀의약품, 희귀소아질환 의약품으로 지정한 바 있다.

이번 승인은 핵심 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험인 EPIDYS의 결과를 기반으로 이뤄졌다.

EPIDYS 연구에서는 6세 이상이고 보행 가능한 환자 179명이 글루코코르티코스테로이드 치료와 함께 1일 2회 듀비자트 또는 위약을 투여 받았다.

임상시험 결과 듀비자트 치료군은 위약군과 비교했을 때 1차 평가지표인 4계단 오르기 평가를 완료하는데 걸린 시간에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 차이를 보였다.

치료 18개월 이후 4계단을 오르는데 걸린 시간은 듀비자트 치료군이 1.25초, 위약군이 3.03초였다.

또한 듀비자트는 노스스타보행평가(NSAA), 자기공명영상을 통한 지방 침윤 평가를 포함한 주요 이차 평가지표에 대해 긍정적인 결과를 나타냈다.

듀비자트 투여 후 관찰된 부작용은 대부분 경증에서 중등도 수준이었다.

가장 흔한 부작용은 설사, 복통, 혈소판 감소, 오심/구토, 중성지방 증가, 발열이었다.

이 임상시험의 결과는 최근 란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 게재됐다.

이탈파마코는 미국에서 새로운 전액 출자 자회사인 ITF 테라퓨틱스(ITF Therapeutics)를 설립하면서 미국 내 입지를 크게 확장했다.

ITF 테라퓨틱스는 미국에서 듀비자트의 상용화를 담당할 예정이며 듀비자트를 환자에게 제공하기 위해서 의료제공자 및 환자 단체, 보험사를 포함한 지불자와 긴밀하게 협력하고 있다.

이탈파마코의 파올로 베티카 최고의료책임자는 “강력하고 성공적인 임상 개발 프로그램을 바탕으로 이뤄진 듀센 근이영양증에 대한 듀비자트 승인은 DMD 환자에게 의미 있는 영향을 미칠 수 있는 안전하고 효과가 입증된 치료제를 제공하려는 이탈파마코의 노력을 반영한다”고 말했다.

이어 “획기적인 FDA 승인에 도달하는데 있어 중요한 역할을 해 주신 DMD 환자와 보호자의 지원에 감사드린다"며. "이제 우리는 미국에서 최대한 빨리 듀비자트를 DMD 관리에 사용할 수 있도록 하는데 초점을 맞추고 있다”고 밝혔다.

이탈파마코 그룹의 프란체스코 데 산티스 회장은 “듀센 근이영양증은 미충족 의료 수요가 큰 질환이며 듀비자트는 질병을 유발하는 기저 유전자 변이에 관계없이 광범위한 DMD 환자 집단에 혜택을 줄 수 있는 잠재력을 갖고 있다”며 “FDA 승인은 이 이정표를 달성하기 위한 이탈파마코의 연구 및 임상 팀의 헌신을 보여준다”고 의미를 부여했다.

이탈파마코는 유럽의약품청(EMA)에도 듀센 근이영양증 치료제로서 기비노스타트의 판매 허가 신청서를 제출했고 현재 당국의 심사가 진행 중이다.

이탈파마코는 세계적인 입지를 보유하고 있으며 다른 글로벌 규제당국들과도 협력 중이다.