[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 BCMA 표적 CAR(키메라항원수용체)-T세포 치료제 아베크마(Abecma, 성분명 이데캅타진 비클류셀: 이데-셀)의 다발골수종 적응증 확대를 허가했다.
브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 유럽 집행위원회가 아베크마를 면역조절제제, 프로테아좀억제제, 항 CD38 항체를 포함해 최소 2가지 치료를 받았고 마지막 치료 후 질병이 진행된 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 20일(현지시간) 발표했다.
아베크마는 유럽에서 2021년에 면역조절제제, 프로테아좀억제제, 항 CD38 항체를 포함해 최소 3가지 치료를 받았고 마지막 치료 후 질병이 진행된 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
이번 승인 확대는 유럽연합(EU)의 모든 회원국에서 적용된다. 유럽에서 아베크마는 다발골수종 치료제로서 희귀의약품 지정이 유지되고 있다.
이 승인은 이전에 면역조절제제, 프로테아좀억제제, 항 CD38 항체를 포함해 2~4가지 치료를 받은 삼중 불응 재발성 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 아베크마와 표준 병용요법을 비교한 임상 3상, 개방표지, 글로벌, 무작위, 대조 연구인 KarMMa-3의 결과를 근거로 이뤄졌다.
추적기간 중앙값 18.6개월 시점에 실시된 중간 분석에서 아베크마 치료는 표준 요법에 비해 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)을 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
무진행 생존기간 중앙값은 아베크마 치료군이 13.8개월, 표준 요법군이 4.4개월로, 아베크마가 질병 진행 또는 사망 위험을 51% 감소시켰다.
또한 아베크마 치료군의 전체 반응률은 71.3%, 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응률은 43.7%였고 이에 비해 표준 요법군은 전체 반응률이 42.4%, 완전 반응 또는 엄격한 완전 반응률이 5.3%로 집계됐다.
임상시험에서 아베크마는 확립되고 일관된 안전성 프로파일을 보였다. 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경독성 부작용은 대부분 저등급이고 일시적으로 발생했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 전 세계 제조 역량을 크게 늘리고 90% 이상의 제조 성공률을 달성하면서 아베크마에 대한 수요 증가에 대응할 준비가 돼 있다며 유럽연합 내 급여 논의를 완료해 새로운 적응증에서 아베크마를 사용할 수 있도록 하기 위해 노력할 계획이라고 밝혔다.
브리스톨마이어스스퀴브 유럽시장 책임자 모니카 쇼는 “이번 유럽 승인은 세포 치료제의 혁신적인 잠재력을 초기 치료에 도입하려는 노력에 있어 흥미로운 이정표가 될 것”이라고 의미를 부여했다.
이어 “아베크마는 이전에 최소 두 가지 치료를 받은 삼중 불응 재발성 및 불응성 다발골수종 환자에게 중요한 치료 옵션이며 치료 패러다임의 고무적인 변화를 이끌고 있다”고 강조했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 미국에서도 아베크마 적응증 확대를 신청했다. 최근 미국 식품의약국(FDA)의 항암제 자문위원회는 임상 3상 시험 KarMMa-3의 결과를 바탕으로 삼중 불응 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자에서 아베크마의 유익성/위험성 프로파일이 긍정적이라고 평가했다.
