[의약뉴스] 미국 제약사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 렐리브리오(Relyvrio)의 임상 3상 시험에서 실패하면서 회사의 미래에 암운이 드리웠다.
아밀릭스는 근위축성측삭경화증 환자를 대상으로 실시된 AMX0035(페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)의 임상 3상 시험 PHOENIX의 톱라인 결과를 8일(현지시각) 공개했다.
AMX0035는 2022년에 미국에서 렐리브리오, 캐나다에서는 알브리오자(Albrioza)라는 상표명으로 허가됐다.
PHOENIX는 성인 근위축성측삭경화증 환자 664명이 등록된 글로벌, 48주, 무작위, 위약대조 임상시험이다.
임상시험 결과 AMX0035는 일차 평가지표인 연구 48주 차 개정 ALS 기능평가척도(ALSFRS-R) 총점의 베이스라인 대비 변화에서 통계적 유의성에 도달하지 못했다. 또한 다른 이차 평가지표에서도 통계적 유의성을 확보하지 못한 것으로 드러났다.
AMX0035의 내약성은 양호했고 새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다. PHOENIX의 데이터는 향후 열리는 학술회의에서 발표하고 의학 학술지에 게재할 예정이다.
아밀릭스는 향후 8주 동안 규제당국, ALS 전문가 및 다분야 전문가, ALS 환자 및 환자 단체와 협력하면서 PHOENIX의 결과에 대해 논의하고 정보에 기초한 결정을 내릴 계획이다.
차후 렐리브리오/알브리오자에 관한 계획을 공유하기로 약속하면서 여기에는 렐리브리오/알브리오자를 시장에서 자발적으로 철수하는 결정이 포함될 수 있다고 설명했다.
이와 동시에 아밀릭스는 렐리브리오/알브리오자에 대한 프로모션을 자발적으로 중단하기로 했다. 이 기간 동안 렐리브리오/알브리오자 및 환자 지원 프로그램은 계속 제공할 방침이다.
렐리브리오/알브리오자는 아밀릭스가 시판 중인 유일한 제품이며 지난해 3억8000만 달러의 매출을 기록했다.
아밀릭스의 공동 CEO인 저스틴 클리, 조슈아 코헨은 “우리는 CENTAUR 임상시험의 긍정적인 데이터에 이어 나온 PHOENIX의 결과에 놀랐고 깊이 실망했다"면서 "현재로서 자사의 최우선 순위는 ALS 환자 및 의사와 정보를 공유하는 것이며 이는 이들을 위한 지속적인 노력의 일환이자 자사의 사명"이라고 밝혔다.
이어 “앞으로 8주 동안 규제당국 및 ALS 커뮤니티와 지속적으로 협력해 PHOENIX 결과에 대해 논의할 예정”이라며 “규제당국과 ALS 커뮤니티의 의견을 바탕으로 ALS 환자를 위해 옳은 일을 하고 과학이 알려주는 사실에 따라 결정을 내린다는 두 가지 핵심 원칙 아래 결정을 내릴 것”이라고 말했다.
아밀릭스는 AMX0035를 진행성핵상마비(PSP) 치료제로도 개발하고 있으며 관련 글로벌 임상 3상 시험인 ORION을 계속 진행할 계획이다. 해당 임상시험의 톱라인 결과는 2025년 또는 2026년에 나올 예정이다.
또한 AMX0035를 볼프람증후군(WS) 치료제로 평가하는 개방표지 임상 2상 시험 HELIOS를 진행 중이며 올해 2분기 안에 예비 결과를 발표할 계획이다.
이번 임상시험 실패 소식이 전해진 이후 아밀릭스의 주가는 전일 대비 80% 이상 폭락했다.
