[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)이 프랑스 제약사 세르비에의 신경교종 표적 치료제 보라시데닙(vorasidenib)에 대한 허가 심사를 개시했다.
세르비에는 FDA가 보라시데닙의 신약 허가 신청(NDA)을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했으며 EMA도 보라시데닙의 판매 허가 신청(MAA)을 신속 심사하기로 했다고 21일(현지시각) 발표했다.
보라시데닙은 치료가 어려운 악성 뇌종양의 일종인 IDH(isocitrate dehydrogenase) 돌연변이 미만성 신경교종 치료를 위한 뇌 투과성이 높은 경구용 선택적 돌연변이 IDH1 및 IDH2 효소의 이중 억제제다.
세르비에는 보라시데닙이 승인될 경우 IDH 돌연변이 신경교종 환자를 위한 계열 내 최초의 표적 치료제가 될 것이며 IDH 돌연변이 암에 대해 세르비에가 6번째로 승인을 획득한 치료제가 될 것이라고 설명했다.
FDA는 우선 심사 지정에 따라 심사 기한을 올해 8월 20일까지로 정했으며 유럽 집행위원회는 올해 하반기 안에 허가 여부를 결정할 것으로 예상되고 있다.
이 승인 신청은 주요 임상 3상 시험인 INDIGO에서 도출된 결과를 기반으로 한다. 보라시데닙은 일차 평가지표인 맹검독립평가위원회(BIRC)에 따른 무진행 생존기간(PFS)을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미하게 개선한 것으로 나타났다. 무진행 생존기간 중앙값은 보라시데닙 치료군이 27.7개월, 위약군이 11.1개월이었다.
또한 보라시데닙은 주요 이차 평가지표인 두 번째 중간 분석 시점에 평가된 다음 중재까지의 시간(TTNI)을 위약에 비해 통계적으로 유의하게 개선했다. 보라시데닙 치료군은 TTNI가 중앙값에 도달하지 않았고 위약군의 경우 17.8개월이었다.
보라시데닙은 6개월마다 종양 부피를 평균 2.5% 감소시켰고 이에 반해 위약군은 6개월마다 종양 부피가 평균 13.9% 증가한 것으로 관찰됐다.
INDIGO 연구에서 보라시데닙은 내약성이 양호했고 안전성 프로파일이 임상 1상 시험 결과와 일치했다. INDIGO 결과는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표됐고 뉴잉글랜드저널오브메디신(The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.
세르비에 연구개발부 부사장 겸 최고과학책임자 클로드 베르트랑은 “세르비에는 돌연변이 IDH 억제 분야의 선도기업으로서 IDH 돌연변이가 특징인 다양한 암 유형에 대한 최첨단 치료 옵션의 개발을 계속해서 주도해왔다”며 “INDIGO 연구에서 관찰된 강력한 효능 결과는 보라시데닙이 IDH1/2 돌연변이가 있는 IDH 변이 미만성 신경교종 환자를 위한 벤치마크 치료제로 부상할 잠재력이 충분하다는 점을 보여준다”고 의미를 부여했다.
이어 “보라시데닙의 글로벌 허가 신청은 종양학 분야에서 세르비에의 노력을 증명하는 동시에 새로운 치료 솔루션 없이 20년 이상 견뎌온 환자들에게 중요한 이정표가 될 수 있다”고 강조했다.
세르비에는 프로젝트 오르비스 하에 브라질, 캐나다, 호주, 이스라엘, 스위스에서도 허가 신청서를 제출했다.
유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적인 의견을 받을 경우 영국에서도 판매 허가 신청서를 제출할 계획이다.
