[의약뉴스] 일본 다케다제약이 기면증 치료제 후보물질의 임상 2b상 시험에서 긍정적인 결과를 얻으면서 올해 임상 3상 시험을 시작하기로 했다.
다케다는 1형 기면증 환자를 대상으로 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제 TAK-861을 평가한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다용량 임상 2b상 시험의 긍정적인 톱라인 결과를 8일 발표했다.
기면증은 여러 승인된 치료에도 불구하고 미충족 수요가 상당한 중추 과수면증의 만성 희귀 신경계 질환이다. 오렉신 신경세포의 상당한 손실로 인해 발생하는 1형 기면증과 오렉신 수치가 일반적으로 정상인 2형 기면증으로 분류된다.
1형 기면증 환자에서 오렉신 수용체 2를 자극하면 질병의 근본적인 병태생리를 표적으로 삼아 오렉신 신호전달을 회복시킬 수 있다.
다케다는 1형 기면증과 2형 기면증에 대한 별개의 임상 2b상 시험 2건을 수행했다.
1형 기면증 환자 112명을 평가한 임상시험 결과 TAK-861은 일차 평가지표인 8주 차 각성유지검사(MWT)를 포함해 객관적 및 주관적 각성도 평가에서 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 개선 효과를 나타냈다.
또한 엡워스졸음척도(ESS), 주간 탈력발작 발생률(WCR)을 포함한 이차 평가지표에서 일차 평가지표 결과와 일관된 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 개선이 관찰됐다.
임상시험을 완료한 환자의 대다수는 장기 연장 연구에 참가하기로 했다. 다케다는 이러한 결과를 바탕으로 글로벌 보건당국과 협의를 거쳐 올해 4월에 시작되는 2024 회계연도 상반기 안에 1형 기면증에 대한 TAK-861의 글로벌 임상 3상 시험을 빠르게 개시할 계획이다.
이와 동시에 다케다는 TAK-861을 2형 기면증 치료제로는 더 이상 개발하지 않기로 했고 오렉신 정상 집단에서 다음 단계를 결정하기 위해 데이터를 추가로 분석하고 있다고 밝혔다.
현재 다케다는 2형 기면증처럼 오렉신 신경펩타이드 수치가 정상인 환자군과 다른 오렉신 생물학 관련 적응증에 대해 다수의 오렉신 작용제를 개발 중이라고 한다.
TAK-861은 임상시험 2건에서 일반적으로 안전하고 내약성이 양호했다. 치료와 관련된 심각한 이상반응은 보고되지 않았다. 임상 2b상 시험 또는 진행 중인 장기 연장 연구에서 간독성 또는 시각장애 발생 사례는 없었다.
두 임상시험의 결과는 향후 학술회의에서 발표될 예정이다.
다케다 글로벌개발 및 신경과학치료분야 책임자 사라 셰이크 박사는 “1형 기면증 환자를 대상으로 한 TAK-861 임상시험에서 명확하고 강력한 결과가 나왔다고 발표하면서 올해 임상 3상 시험을 신속하게 개시할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다. 당사는 질병의 근본적인 병태생리를 해결할 수 있는 약물을 환자에게 제공하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
그러면서 “오렉신 생물학에 대한 심도 있는 이해를 적용해 이 메커니즘으로 혜택을 받을 수 있는 다양한 적응증의 환자를 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 제공하기 위해서 계속 노력할 방침이다”고 덧붙였다.
