[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학회사 블루버드 바이오의 겸상적혈구병 유전자 치료제 리프제니아(Lyfgenia, lovotibeglogene autotemcel)를 승인했다.
블루버드 바이오는 FDA가 혈관폐쇄사건 경험이 있는 12세 이상 겸상적혈구병 환자의 치료제 리프제니아를 승인했다고 8일(현지시각) 발표했다.
리프제니아는 혈관폐쇄사건을 해결할 수 있는 1회 투여하는 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제로 겸상적혈구병의 근본 원인을 치료하도록 맞춤 설계됐다.
환자의 조혈모세포에 기능성 베타 글로빈(β-globin) 유전자를 영구적으로 추가하는 방식으로 작용하며, 성공적인 생착 이후에는 항-겸상화 특성을 가진 성인 헤모글로빈 HbAT87Q가 지속적으로 생산된다.
HbAT87Q는 야생형 헤모글로빈 A와 유사한 산소 결합 친화력을 가지면서 적혈구의 겸상화를 제한해 혈관폐쇄사건을 감소시킬 잠재력이 있다.
앞서 FDA는 리프제니아를 희귀의약품, 패스트트랙, 첨단재생의료치료제, 희귀소아질환의약품으로 지정한 바 있다.
이번 승인은 렌티바이러스 벡터 유전자 추가 요법에 대한 수십 년 간의 연구와 겸상적혈구병에 대한 최대 규모의 유전자 치료제 임상 개발 프로그램을 기반으로 한다. 여기에는 임상 1/2상 시험 HGB-206의 데이터가 포함된다.
HGB-206 임상시험에서는 주입 후 6~18개월 동안 혈관폐쇄사건 및 중증 혈관폐쇄사건의 완전 해소 평가변수를 측정 가능한 환자 32명 중 30명(94%)의 중증 혈관폐쇄사건이 해결된 것으로 나타났다. 환자 32명 중 28명(88%)은 혈관폐쇄사건을 전혀 경험하지 않았다.
가장 흔하게 보고된 Grade 3 이상 이상반응은 구내염, 혈소판감소증, 호중구감소증, 열성 호중구감소증, 빈혈, 백혈구감소증이다.
제품 라벨에는 리프제니아로 치료받은 환자에서 혈액암이 발생했기 때문에 리프제니아 치료 후 혈액암 발생 여부를 평생 모니터링해야 한다는 내용의 블랙박스 경고문이 포함된다.
현재 블루버드 바이오는 리프제니아를 평가하는 임상 3상 시험 HGB-210을 진행 중이며 리프제니아로 치료받은 환자들을 대상으로 장기 안전성 및 유효성 추적 연구를 진행 중이다.
블루버드 바이오의 앤드류 오벤샤인 최고경영자는 “리프제니아는 예측할 수 없고 쇠약하게 만드는 혈관폐쇄성사건의 그늘 아래 살고 있는 환자에게 혁신적인 영향을 미칠 잠재력이 있다"면서 "이번 승인은 희귀 유전질환에 대한 자사의 3번째 체외 유전자 치료제 승인이자 유전성 헤모글로빈 장애에 대한 두 번째 치료제 승인으로, 유전자 치료제 선도기업으로서의 자사 입지를 더욱 공고히 하게 됐다”고 강조했다.
블루버드 바이오는 리프제니아의 표시가격을 310만 달러(약 41억 원)로 책정했으며, 리프제니아가 복잡한 유전자 치료제를 투여할 수 있도록 전문교육을 마친 공인 치료센터 네트워크를 통해 제공될 예정이라고 설명했다.
