[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유형의 비-암성 종양 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.
미국 제약사 스프링웍스 테라퓨틱스는 FDA가 경구용 감마 세크라타제 억제제 옥시베오(Ogsiveo, nirogacestat)를 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드종양 성인 환자의 치료제로 승인했다고 27일(현지시각) 발표했다.
앞서 FDA는 옥시베오를 데스모이드종양 치료를 위한 혁신치료제, 패스트트랙 심사 대상, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
데스모이드종양은 국소적으로 공격적이고 침습적인 연조직 종양으로 상당한 이환율을 야기할 수 있으며 중요 구조에 영향을 미칠 경우 치명적일 수 있다.
전이되지는 않지만 기존 오프라벨 전신 치료에 불응하는 경우가 종종 있고 수술적 절제 이후 재발률이 최대 77%에 이르는 것으로 알려졌다.
현재 데스모이드종양 전문가와 치료 가이드라인은 치료가 필요한 대부분의 종양 부위에 대해 수술 대신 전신 치료제를 1차 중재로 사용하는 것을 권장하고 있다.
옥시베오 승인은 올해 3월에 뉴잉글랜드저널오브메디신(New England Journal of Medicine)에 게재된 DeFi 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
옥시베오는 일차 평가변수인 무진행 생존기간을 통계적으로 유의하게 개선시켜 질병 진행 위험을 위약 대비 71% 감소시킨 것으로 나타났다.
옥시베오 치료군은 무진행 생존기간이 중앙값에 도달하지 않았고 이에 비해 위약군은 무진행 생존기간 중앙값이 15.1개월이었다.
RECIST v1.1에 따른 객관적 반응률(ORR)은 옥시베오 치료군이 41%, 위약군이 8%로 집계됐고 완전 반응률은 옥시베오 치료군이 7%, 위약군이 0%였다.
첫 반응까지 걸린 기간의 중앙값은 옥시베오 치료군이 5.6개월, 위약군이 11.1개월이었다.
PFS 및 ORR 개선은 성별, 종양 위치, 종양 초점성, 치료 상태, 이전 치료 여부, 돌연변이 상태, 가족성 선종성 폴립증 병력 등의 특성에 관계없이 관찰됐다.
또한 옥시베오는 통증, 데스모이드 종양 특이적 증상, 신체/역할 기능, 전반적인 건강 관련 삶의 질 등의 환자 보고 결과를 조기에 지속적으로 개선시킨 것으로 입증됐다.
옥시베오는 관리 가능한 안전성 및 내약성 프로파일을 보였다. 옥시베오를 투여받은 환자에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 설사, 난소 독성, 발진, 오심, 피로, 구내염, 두통, 복통, 기침, 탈모, 상기도감염, 호흡곤란 등이다.
스프링웍스의 사키브 이슬람 최고경영자는 “데스모이드종양 환자를 위한 최초의 FDA 승인 치료제를 제공하게 돼 영광스럽게 생각한다"면서 "데스모이드종양 커뮤니티는 종양을 축소시킬 뿐만 아니라 환자들이 보고하는 가장 쇠약 증상인 통증을 유의하게 개선시키는 효과적인 치료제를 기다려왔다”고 말했다.
이어 “모든 진행성 성인 환자를 포함하고 특히 통증 개선을 언급하는 광범위한 라벨에 만족하고 있다"며 "옥시베오가 이 파괴적인 종양을 앓는 사람을 위한 새로운 표준 치료제가 될 잠재력이 있다”고 강조했다.
옥시베오는 미국에서 영업일 기준 5~10일 이내에 전문 약국 및 유통업체 네트워크를 통해 주문할 수 있도록 할 예정이다.
스프링웍스는 내년 상반기에 유럽의약품청(EMA)에 옥시베오 판매 허가 신청서를 제출할 계획이다.
