[의약뉴스] 영국 의약품규제당국(MHRA)이 세계 최초로 유전자 가위 크리스퍼(CRISPR)를 사용한 치료제를 허가했다.
미국 제약사 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 바이오기업 크리스퍼 테라퓨틱스는 MHRA가 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제 카스게비(Casgevy, 엑사감글로진 오토템셀/엑사-셀)를 겸상적혈구병(SCD), 수혈의존성 베타지중해빈혈(TDT) 치료제로 조건부 판매 허가했다고 16일(현지시각) 발표했다.
카스게비는 △ 재발성 혈관폐쇄위기(VOC)를 겪고 있고 인체백혈구항원(HLA) 일치 조혈모세포 공여자가 없는 12세 이상의 겸상적혈구병 환자 △ HLA 일치 조혈모세포 공여자가 없는 12세 이상의 수혈의존성 베타지중해빈혈 환자를 위한 치료제로 승인됐다.
겸상적혈구병과 베타지중해빈혈은 유전성 혈액질환이다. 영국 내에서는 약 2000명의 환자들이 카스게비로 치료를 받을 수 있는 것으로 추정된다.
카스게비는 겸상적혈구병과 수혈의존성 베타지중해빈혈에 대한 글로벌 임상시험 2건에서 최소 12개월 연속으로 중증 혈관폐쇄위기를 겪지 않은 환자 비율 또는 수혈을 받지 않은 환자 비율에 관한 일차 평가변수를 충족했다. 이러한 혜택은 한 번 달성되면 평생 지속될 것으로 예상된다.
현재 진행 중인 임상시험 도중 카스게비로 치료받은 환자들에서 관찰된 안전성 프로파일은 일반적으로 부설판을 통한 골수억제 전처치 및 조혈모세포이식을 통해 관찰된 것과 일관됐다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “오늘은 과학, 의학 분야에서 역사적인 날이다. 영국에서 카스게비 승인은 세계 최초로 크리스퍼 기반의 치료제가 규제기관의 승인을 획득한 것이다”고 강조했다.
크리스퍼 테라퓨틱스의 사마스 쿨카르니 이사회 의장 겸 최고경영자는 카스게비가 “중증 질환 환자에게 도움을 줄 수 있는 이 노벨상 수상 기술의 첫 번째 적용 사례가 되길 바란다”고 말했다.
영국에서 카스게비는 MHRA의 ILAP(Innovative Licensing and Access Pathway)에 따른 혁신 패스포트를 부여받았다. 버텍스는 환자들이 이 치료제를 최대한 빨리 사용할 수 있도록 하기 위해 보건당국과 긴밀히 협력하고 있다.
현재 미국 식품의약국(FDA)도 엑사셀 승인 심사를 진행 중이며 중증 겸상적혈구병, 수혈의존성 베타지중해빈혈에 대한 승인 여부를 내달 초와 내년 3월에 각각 결정할 예정이다.
