[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)의 자문위원회가 GSK의 다발골수종 치료제 블렌렙(Blenrep, 성분명 벨란타맙 마포도틴)과 PTC 테라퓨틱스의 듀센 근이영양증 치료제 트랜스라나(Translarna)의 판매를 중단할 것을 권고했다.
유럽의약품청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 판매 허가 갱신 절차의 일환으로 두 의약품에 대한 가용 데이터를 검토했다.
블렌렙의 경우 CHMP는 새로운 연구인 DREAMM-3의 결과가 조건부 판매 허가 시 합의한 블렌렙의 효과를 확인하지 못했다고 판단했다.
블렌렙은 유럽에서 2020년 8월에 조건부 허가돼 이전에 최소 네 가지 이상 치료를 받았고 다른 특정 유형의 암 치료에 반응하지 않으며 마지막 치료를 받은 이후 암이 악화된 성인 다발골수종 환자의 치료제로 사용됐다.
앞서 유럽의약품청은 조건부 허가의 일환으로 블렌렙 단독요법과 포말리도마이드+저용량 덱사메타손(PomDex)의 안전성 및 효과를 비교하는 임상시험을 수행할 것을 요청했다.
연구 결과 블렌렙은 포말리도마이드+저용량 덱사메타손에 비해 무진행 생존기간(PFS)을 유의하게 연장시키지 못한 것으로 나타나 1차 평가변수를 충족하지 못했다.
이에 대해 CHMP는 특정 의무의 일환으로 요청된 유효성 지표였기 때문에 허가된 용도에서 의약품의 유효성을 확인할 수 없다며 판매 허가를 갱신하지 말 것을 권고하기로 결론 내렸다.
유럽의약품청은 CHMP의 의견을 유럽 집행위원회에 전달할 예정이다. 유럽 집행위원회는 모든 유럽연합 회원국에서 적용되는 법적 구속력 있는 최종 결정을 내릴 수 있다.
GSK는 이미 작년에 미국에서 미국 식품의약국(FDA)의 요청에 따라 블렌렙 판매를 중단한 바 있다.
한편 블렌렙과 함께 허가 갱신이 권고되지 않은 PTC 테라퓨틱스의 넌센스 돌연변이 듀센 근이영양증(nmDMD) 치료제 트랜스라나는 유럽에서 2014년에 처음 조건부 판매 허가됐고 2017년에 허가가 갱신됐었다.
PTC는 조건부 판매 허가 갱신의 일환으로 수행된 위약대조 임상시험 Study 041의 결과를 공유했다. Study 041의 1차 분석 하위그룹에서 통계적 유의성을 충족하지 못했지만 전체 환자군에 대한 여러 2차 평가변수에서 명목상 통계적으로 유의한 결과가 나왔다고 설명했다.
PTC는 EMA 지침에 따라 재심사 요청을 제출할 계획이다. 재심사에서 PTC는 트랜스라나의 모든 연구에 포함된 전체 환자군에 대해 기록된 명확하고 일관된 증거에 초점을 맞출 방침이다.
PTC 테라퓨틱스의 매튜 클라인 최고경영자는 “트랜스라나의 안전성과 유효성 프로파일이 잘 확립됐고 양호하다는 점을 고려할 때 CHMP의 결정에 놀랐고 매우 실망했다”면서 “이전에 트랜스라나 규제 역사에서 그랬던 것처럼 이 의견을 뒤집기 위해 CHMP에 재심사 요청을 제출할 것”이라고 밝혔다.
