[의약뉴스] 미국 제약사 MSD(미국 머크)의 희귀질환 치료제 웰리렉(Welireg, 성분명 벨주티판)이 신세포암(RCC) 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족했다.
MSD는 경구용 저산소증 유도인자-2 알파(HIF-2α) 억제제 웰리렉에 대한 최초의 긍정적인 임상 3상 시험인 LITESPARK-005의 톱라인 결과를 18일(현지시각) 발표했다.
LITESPARK-005는 웰리렉을 PD-1/L1 면역관문억제제 및 혈관내피성장인자 티로신키나아제억제제(VEGF-TKI) 치료 후 진행된 성인 진행성 신세포암 환자의 치료제로 평가하고 있다.
임상시험에서 독립적인 데이터모니터링위원회가 수행한 사전 지정된 중간 분석 결과 웰리렉은 기존 표적항암제 에베로리무스(everolimus) 대비 무진행 생존기간을 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선시킨 것으로 나타났다.
또한 임상시험의 주요 2차 평가변수인 객관적 반응률(ORR)에서 통계적으로 유의한 개선 효과가 확인됐다.
또 다른 1차 평가변수인 전체 생존기간(OS)의 경우 개선 경향이 관찰되기는 했지만 통계적 유의성에 도달하지 못했다. 전체 생존기간은 후속 분석에서 계속 평가된다.
이 임상시험에서 웰리렉의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 연구에서 관찰된 것과 일치했다. 웰리렉은 임신 중 노출될 경우 배태아 손상을 유발할 수 있으며 제품 정보에 이와 관련된 박스 경고문이 있다. 이외에도 웰리렉은 중증 빈혈, 중증 저산소증을 유발할 수 있다.
자세한 임상시험 결과는 향후 학술대회에서 발표될 것이며 전 세계 규제기관들과 공유될 예정이다.
MSD연구소 글로벌임상개발부 후기항암제부문 총괄 마조리 그린 수석부사장은 “진행성 신세포암 환자는 생존율이 낮으며 PD-1/L1 및 VEGF-TKI 치료 후 암이 진행된 환자의 경우 질병 진행 또는 사망 위험을 줄일 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요한 상황”이라고 설명했다.
그러면서 “이 임상시험은 이러한 치료 이후의 진행성 신세포암에 대해 긍정적인 결과를 보인 최초의 임상 3상 시험으로, 최근 몇 년 동안 처음으로 진행성 신세포암에 대한 새로운 메커니즘이 입증된 것”이라면서 “이러한 결과에 대해 보건당국들과 논의하길 기대한다”고 밝혔다.
웰리렉은 미국에서 승인된 최초의 HIF-2α 억제제 치료제로 현재 미국, 영국, 캐나다 등 여러 국가들에서 본히펠린다우(VHL) 질환과 관련된 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경내분비종양 치료제로 승인됐다.
이 승인은 임상 2상 시험 LITESPARK-004에서 나온 객관적 반응률 및 반응 지속기간(DOR) 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 현재 전 세계에서 LITESPARK-004를 토대로 추가적인 허가 신청이 진행 중이다.
LITESPARK-005는 신세포암에 대한 임상 3상 시험 4건으로 구성된 웰리렉에 대한 종합적인 개발 프로그램의 일부다. 이 프로그램에는 2차 치료 환경과 이전 치료 경험이 없는 진행성 질환 환경에서 웰리렉을 평가하는 임상시험 LITESPARK-011 및 LITESPARK-012과 웰리렉을 보조요법으로 평가하는 임상시험 LITESPARK-022가 포함돼 있다.
MSD는 2019년에 펠로톤 테라퓨틱스(Peloton Therapeutics)를 인수하면서 웰리렉을 획득했다. 웰리렉은 향후 신세포암 치료제로 추가 승인될 경우 10억 달러 이상의 블록버스터급 연매출을 기록할 수 있을 것으로 전망되고 있다. 작년 한 해 웰리렉 매출은 1억2300만 달러를 기록했고 올해 상반기 매출은 9200만 달러였다.
