[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 다발골수종 치료 신약 탈베이(Talvey, 성분명 탈쿠에타맙)를 허가했다.
존슨앤드존슨의 얀센제약은 FDA가 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함해 적어도 4가지 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료를 위한 동종계열 최초의 이중특이항체 탈베이를 가속 승인했다고 10일(현지시각) 발표했다.
이 적응증은 반응률과 반응 지속기간 결과를 기반으로 가속 승인 절차 하에 승인됐다. 지속적인 승인은 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 결정된다.
탈베이는 다발골수종 세포, 비악성 형질세포, 피부 및 혀의 각질화 조직 상피세포 같은 건강한 조직의 표면에서 발현되는 GPRC5D(G단백질 연결 수용체 클래스C 그룹5 멤버D)와 T세포 표면의 CD3 수용체에 결합하는 이중특이 T세포 관여 항체다.
초기 증량 단계 이후 주 1회 또는 격주 1회 피하주사로 투여하도록 승인돼 의사가 환자에게 최적의 치료 요법을 유연하게 결정할 수 있도록 한다.
탈베이의 효능은 이전에 적어도 4가지 치료를 받았고 T세포 리디렉션 치료에 노출된 적이 없는 환자 187명을 대상으로 한 임상 2상 시험 MonumenTAL-1에서 평가됐다.
시험 결과 탈베이 0.8mg/kg 격주 투여군의 전체 반응률(ORR)은 73.6%로 나타났다. 반응자들의 첫 반응 후 추적관찰 기간 중앙값 6개월 동안 58%의 환자가 매우 좋은 부분반응(VGPR) 이상을 달성했고 이 가운데 33%의 환자는 완전 반응(CR) 이상을 달성했다.
탈베이 0.4mg/kg 주 1회 투여군의 전체 반응률은 73%였다. 첫 반응 후 추적관찰 기간 중앙값 14개월 동안 57%의 환자가 VGPR 이상을 달성했고 35%의 환자가 CR 이상을 달성했다.
반응 지속기간은 탈베이 0.8mg/kg 격주 투여군의 경우 아직 중앙값에 도달하지 않았고 0.4mg/kg 주 1회 투여군은 9.8개월이었다. 탈베이 0.8mg/kg 격주 투여군 중 85%는 최소 9개월 이상 반응이 유지됐다.
탈베이의 안전성 프로파일에는 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 면역효과세포 연관 신경독성증후군(ICANS)을 포함한 신경 독성에 대한 박스 경고문이 포함된다. 탈베이는 이러한 위험 때문에 위험평가완화전략(REMS)을 통해서만 사용 가능하다.
가장 흔한 이상반응은 발열, CRS, 미각장애, 손발톱 장애, 근골격 통증, 피부 장애, 발진, 피로, 체중 감소, 구강 건조, 건조증, 연하곤란, 상기도감염, 설사, 저혈압, 두통 등이다.
미국 캘리포니아대학의 아자이 차리 임상의학 교수는 “이전에 BCMA 표적 이중특이 또는 CAR-T 세포 치료제로 치료받은 환자들이 포함된 임상시험에서 치료 경험이 많은 환자를 대상으로 탈쿠에타맙을 투여했을 때 관찰된 임상적으로 의미 있는 효능과 안전성 프로파일은 주목할 만하다”고 설명했다.
이어 “이 질병 단계의 환자들은 예후가 좋지 않다"며 "탈쿠에타맙은 동종 최초의 치료제로서 이 치료하기 어려운 혈액암 환자에게 새로운 옵션을 제공한다”고 말했다.
얀센 연구개발 항암제 글로벌치료부문 총괄 피터 레보위츠 박사는 “자사의 5번째 혁신 치료제이자 다발골수종 치료제로 승인된 두 번째 이중특이항체인 탈베이의 승인은 복잡한 혈액암으로 어려움을 겪는 환자들의 미충족 수요를 해결하기 위해 의약품 포트폴리오를 확대하려는 자사의 노력을 증명한다”고 밝혔다.
그러면서 “당사의 과학자 팀은 효과적인 치료제를 발굴하고 개발하겠다는 결의를 실현하는데 있어 안주하지 않고 있다. 새로운 항원 발견을 토대로 연구 혁신을 이루기 위해 계속 노력하고 있고 암을 퇴치하기 위한 노력의 일환으로 치료법을 제공하는데 집중하고 있다”고 강조했다.
로이터 보도에 의하면 탈베이는 한 달 가격이 4만5000달러(약 6000만 원)로 정해졌다. 이에 따라 6~8개월의 평균 치료기간 동안 치료비용이 27만~36만 달러(약 3억5000만~4억7000만 원)에 달할 것으로 추정된다.
