[의약뉴스] 스웨덴 제약기업 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)와 미국 생명공학기업 셀렉타 바이오사이언스(Selecta Biosciences)가 만성 난치성 통풍 치료제의 임상 3상 시험에서 성공했다.

소비와 셀렉타 바이오사이언스는 만성 난치성 통풍이 있는 성인 환자를 대상으로 SEL-212 두 가지 용량의 안전성과 효능을 확인하기 위한 임상 3상 DISSOLVE I 및 II 위약대조 무작위 임상시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 21일(현지시각) 발표했다.

SEL-212는 만성 난치성 통풍 환자의 혈청 요산 농도를 감소시키도록 설계된 새로운 병용 치료제로, 항-약물 항체 형성을 완화시키도록 설계된 셀렉타의 ImmTOR 면역 관용 플랫폼과 치료용 요산분해효소(pegadricase)로 구성된다.

DISSOLVE I(미국 연구)에서는 SEL-212를 ImmTOR 고용량인 0.15mg/kg으로 월 1회 투여받은 환자의 56%가 반응에 도달한 것으로 나타났다. 이에 비해 위약군은 반응률이 4%였다.

반응은 6개월 중 최소 80% 이상 동안 혈청 요산 농도가 6mg/dL 미만으로 감소하고 유지된 것으로 정의됐다.

DISSOLVE II(글로벌 연구)에서는 SEL-212 0.15mg/kg을 월 1회 투여받은 환자의 47%가 반응에 도달했고 위약군의 반응률은 12%로 집계됐다.

DISSOLVE I 및 II에서 고용량을 투여받은 50세 이상의 환자들은 반응률이 각각 65%, 48%로 통계적으로 유의하게 더 높았다.

DISSOLVE I에서 SEL-212 0.15mg/kg을 투여받은 환자들은 평균 혈청 요산 농도가 유의하고 임상적으로 의미 있게 전반적으로 69% 감소했다.

또한 반응자로서 6개월 치료를 완료한 환자의 대다수(75%)는 DISSOLVE I 시험의 6개월 연장 기간까지 주입 반응 또는 안전성 신호 없이 12개월 동안 성공적으로 계속 치료를 받았다.

SEL-212는 양호한 안전성 프로파일을 가진 것으로 관찰됐고 ImmTOR 두 가지 용량의 내약성은 양호했다.

치료 관련 중대한 이상반응은 고용량 및 저용량 치료군에서 아나필락시스 2건 및 통풍 발작 1건이 각각 관찰됐다.

주입 반응을 보인 환자 비율은 SEL-212 저용량 투여군이 4.5%, 고용량 투여군이 3.4%였다.

DISSOLVE I 및 DISSOLVE II 시험의 자세한 결과는 향후 학술대회에서 발표될 예정이다.

소비와 셀렉타는 내년 상반기에 미국에서 SEL-212의 승인을 신청할 계획이다.

DISSOLVE 프로그램 책임자인 미국 조지워싱턴대 의과ㆍ보건과학대학의 허버트 바라프 교수는 “이러한 데이터를 바탕으로 SEL-212가 만성 난치성 통풍 환자에게 중요한 새로운 요산분해효소 기반의 치료 옵션을 제공할 수 있다고 생각한다”고 말했다.

이어 “DISSOLVE 프로그램에서 입증된 혈청 요산 감소는 이 심각한 고통을 겪는 환자들의 삶의 질에 의미 있는 영향을 미칠 것”이라며 “SEL-212의 양호한 안전성 프로파일과 월 1회 투여하는 편리한 치료법은 이 치료하기 어려운 형태의 통풍이 있는 환자와 의사에게 환영받을 것”이라고 내다봤다.

소비의 귀도 오엘커스 최고경영자는 “DISSOLVE 프로그램의 긍정적인 결과와 만성 난치성 통풍 환자의 삶을 개선시키는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성에 흥분하고 있다”면서 “SEL-212의 상용화를 추진할 준비를 하고 있고 내년 상반기에 미국에서 승인 신청서를 제출하려고 하고 있다”고 덧붙였다.

소비는 2020년 6월에 셀렉타와 라이선스 계약을 맺고 중국을 제외한 모든 시장에서 개발, 규제, 상업적 활동을 담당하기로 했다. 셀렉타는 ImmTOR 제조를 담당한다.

계약 조건에 따라 셀렉타는 소비로부터 총 6500만 달러의 추가적인 개발 및 마일스톤과 최대 5억5000만 달러의 상용화 마일스톤, 매출액 기반의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖고 있다.