유럽 집행위원회가 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 항암 세포치료제 아벡마(Abecma, idecabtagene vicleucel; ide-cel)를 다발성골수종 치료제로 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 유럽 집행위원회가 동종 최초의 B세포성숙항원(BCMA) 표적 키메라항원수용체(CAR) T세포 면역치료제 아벡마를 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함해 최소 3가지 이상의 치료를 받았고 마지막 치료 도중 병이 진행된 재발성 및 불응성 다발성골수종 성인 환자의 치료제로 조건부 판매 허가했다고 19일(현지시각) 발표했다.
유럽에서 조건부 판매 허가는 최초 1년 동안 유효하지만 추가적인 확증 데이터를 제출하고 평가받을 경우 연장되거나 정식 판매 허가로 전환될 수 있다.
아벡마는 다발성골수종 암 세포에서 거의 보편적으로 발현되는 단백질인 BCMA를 인식하고 결합하면서 BCMA 발현 세포를 사멸시키는 최초이자 유일한 CAR T세포 치료제다.
CAR 양성 생존 T세포 범위 260~500 x 106 내에서 420 x 106 CAR 양성 생존 T세포의 목표 용량으로 단회 치료로서 투여한다.
다발성골수종은 치료의 발전에도 불구하고 여전히 완치할 수 없는 질병으로 남아 있으며 많은 환자가 관해 및 재발 기간을 경험한다.
다발성골수종에 대한 세 가지 주요 약물에 모두 노출된 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자는 임상 결과가 좋지 않고 남은 치료 옵션이 거의 없는 경우가 흔하다.
아벡마의 효능은 이전에 세 가지 치료를 받은 재발성 및 불응성 다발성골수종 환자 128명을 대상으로 실시된 중추적인 KarMMa 연구에서 나온 결과를 기반으로 한다.
이 임상시험에서 전체 반응률(ORR)은 73%로 나타났으며 이 가운데 33%가 완전 반응(CR)에 도달한 것으로 나타났다.
반응 시작 기간의 중앙값은 1개월로 빨랐으며 반응이 지속적인 것으로 관찰됐다.
반응 지속기간 중앙값은 10.6개월이며 완전 반응에 도달한 환자에서는 23개월로 집계됐다.
아벡마는 잘 이해되고 예측 가능한 안전성 프로필을 보였다. 안전성 정보에는 사이토카인방출증후군(CRS), 신경학적 독성, 혈구탐식성림프조직구증/대식세포활성화증후군, 장기 세포감소증 등에 대한 경고가 포함돼 있다.
아벡마는 모든 유럽연합(EU) 회원국에서 사용할 수 있도록 승인됐다.
현재 브리스톨마이어스스퀴브는 치료 센터 자격 취득 및 교육, 보험 급여 절차 완료, 제조역량 확대를 포함해 글로벌 수요를 충족시키기 위한 여러 필수요소를 갖추는데 집중하고 있다.
또한 보다 많은 환자들이 이용할 수 있도록 하기 위한 전 세계 공급망 확장 옵션을 추진하고 있다.
브리스톨마이어스스퀴브의 사미트 히라와트 최고의료책임자는 “아벡마 EC 승인은 다발성골수종 치료를 위한 중요한 이정표이며 이 난치성 질환에 대해 세 가지 표준요법을 통한 치료 옵션을 소진한 이후 투병 중인 유럽 환자에게 동종 최초의 맞춤형 치료제를 제공하는데 한 걸음 더 가까워졌다”고 말했다.
이어 “당사는 전 세계에서 이뤄진 이 3번째 아벡마 규제 승인을 통해 세포 치료제의 과학을 발전시키고 있으며 도움이 필요한 환자에게 최초의 항 BCMA CAR T세포 치료제를 제공하는 것을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
아벡마는 올해 3월에 미국에서 먼저 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자의 치료를 위한 최초의 BCMA CAR T세포 면역치료제로 승인됐으며, 이후 캐나다에서도 승인된 바 있다.
