미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 루푸스 치료 신약 사프넬로(Saphnelo, 아니프롤루맙-fnia)를 승인했다.
아스트라제네카는 미국에서 사프넬로를 표준요법을 받는 성인 중등도에서 중증 전신홍반루푸스(SLE) 환자의 치료제로 승인받았다고 2일(현지시각) 발표했다.
전신홍반루푸스는 미국에서 최대 30만 명에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 가장 흔한 형태의 루푸스다.
모든 장기에 영향을 미칠 수 있는 복잡한 자가면역질환이며 환자들은 종종 쇠약해지는 증상과 장기 손상, 건강 관련 삶의 질 저하를 경험한다.
이번 FDA 승인은 TULIP 임상 3상 시험 2건과 MUSE 임상 2상 시험을 포함한 사프넬로 임상 개발 프로그램에서 나온 효능 및 안전성 데이터를 근거로 이뤄졌다.
임상시험에서 표준요법과 함께 사프넬로를 통해 치료를 받은 환자군은 위약군에 비해 피부, 관절을 비롯한 기관계 전반에 걸쳐 질병 활성도 감소를 경험하고 경구 코르티코스테로이드(OCS) 사용을 지속적으로 줄인 환자 수가 더 많았다.
임상시험 도중 사프넬로 치료군에서 더 빈번하게 발생한 이상반응은 비인두염, 상기도감염, 기관지염, 주입 관련 반응, 대상포진, 기침 등이다.
TULIP-2 임상 3상 시험 결과는 작년 1월에 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재됐으며 TULIP-1 임상 3상 시험 결과는 2019년 12월에 란셋 류마티스학에 실렸다.
MUSE 임상 2상 시험 결과는 2016년 12월에 관절염&류마티스 저널에 게재된 바 있다.
아스트라제네카는 미국에서 1형 인터페론(type I IFN) 수용체 길항제가 승인된 것이 이번이 처음이며 사프넬로가 10년 이상 만에 전신홍반루푸스 치료를 위해 승인된 유일한 신규 치료제라고 설명했다.
1형 인터페론은 루푸스의 병태생리에서 핵심적인 역할을 하며 1형 인터페론 신호전달 증가는 질병 활성도 및 중증도 증가와 관련이 있다.
미국 뉴욕 노스웰헬스의 리처드 퓨리 류마티스내과 과장은 “전신홍반루푸스의 치료 목표는 질병 활성도를 감소시키고 질병 자체나 스테로이드 같은 약물로 인한 장기 손상을 막으면서 환자의 삶의 질을 향상시키는 것”이라고 말했다.
이어 “오늘 아니프롤루맙의 승인은 전체 루푸스 커뮤니티에게 큰 진전을 의미한다”며 “이제 의사들은 코르티코스테로이드 사용을 줄이면서 전반적인 질병 활성도를 유의하게 개선시킨 효과적인 새 치료제를 제공할 수 있게 됐다”고 평가했다.
아스트라제네카 바이오의약품R&D 총괄 메네 판갈로스 부사장은 “오늘 기념비적인 사프넬로 승인은 전신홍반루푸스 병태생리의 핵심 동인인 1형 인터페론 경로에 대한 아스트라제네카의 선구적인 연구를 통해 거둔 결실”이라며 “이 획기적인 약물은 종종 쇠약하게 만드는 질병을 앓는 환자의 삶을 의미 있게 개선시킬 수 있는 잠재력을 갖고 있다”고 강조했다.
현재 사프넬로는 유럽과 일본에서도 규제당국에 의해 전신홍반루푸스 치료제로 심사되고 있다.
이와 동시에 아스트라제네카는 피하주사 제제를 평가하는 임상 3상 시험을 시작한 상황이며 루푸스 신염, 피부홍반루푸스, 근육염에 대한 추가적인 임상 3상 시험을 계획 중이다.
