유전자 편집 전문기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 미국 생명공학기업 캡시다 바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)와 루게릭병에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력하기로 했다.
크리스퍼 테라퓨틱스와 캡시다 바이오테라퓨틱스는 15일(현지시각) 가족성 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병)과 프리드라이히 운동실조증 치료를 위해 변형된 AAV(아데노관련바이러스) 벡터로 전달되는 생체 내 유전자 편집 치료제를 연구, 개발, 제조, 상업화하기 위한 전략적 협력관계를 맺었다고 발표했다.
계약에 따라 크리스퍼는 프리드라이히 운동실조증 프로그램의 연구 및 개발을 주도할 것이며 두 프로그램의 유전자 편집 활동을 수행할 예정이다.
캡시다는 ALS 프로그램의 연구와 개발을 주도하고 두 프로그램을 위한 캡시드 변형을 수행하기로 합의했다.
캡시다의 고속대량 AAV 변형 플랫폼은 특정 조직 유형을 표적으로 최적화된 캡시드를 생성하고 표적 질환과 관련이 없는 조직 및 세포 유형의 형질도입은 제한하면서 잠재적으로 효능과 안전성을 향상시킨다.
크리스퍼 테라퓨틱스와 캡시다는 각자 주도하는 프로그램을 공동으로 개발하고 공동 상업화할 수 있는 옵션을 갖는다.
이러한 옵션 이후에는 제휴 제품과 관련된 모든 연구, 개발, 상업화 비용과 전 세계 이익을 균등하게 나눌 예정이다.
또한 캡시다는 제휴의 일환으로 두 프로그램의 공정 개발과 임상 제조를 담당할 것이며 상업화 제품을 제조할 수 있는 옵션을 갖게 된다.
크리스퍼 테라퓨틱스의 사마르스 쿨카니 최고경영자는 “캡시다와의 제휴에 참여하게 돼 기쁘다”며 “캡시다의 AAV 변형 플랫폼과 크리스퍼 테라퓨틱스의 유전자 편집 플랫폼의 결합은 신경질환 환자를 위한 획기적인 유전자 편집 치료를 가능하게 할 잠재력이 있다”고 말했다.
이어 “이 새로운 파트너십은 핵심 플랫폼의 잠재력을 최대한 실현하기 위해 혁신적이고 보완적인 기술을 결합하는 전반적인 전략에서 한 걸음 더 나아간 것”이라고 밝혔다.
캡시다의 로버트 커디히 최고경영자는 “캡시다의 완전 통합된 조직 표적 유전자 치료제 플랫폼과 크리스퍼 테라퓨틱스의 선도적인 유전자 편집 역량을 결합할 경우 중증 신경질환 환자를 위한 동종 계열 최초의 유전자 치료제를 개발할 수 있으며 캡시다의 광범위 활성화 역량의 범위를 확장할 수 있다”고 강조했다.
