현존하는 최고가약제로 회자되고 있는 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’가 마침내 우리나라에 상륙한다.
노바티스의 희귀질환 유전자 치료제 졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)는 1회 투약비용이 한화 기준으로 미국에서는 25억 원, 일본에서는 18억 9000만원에 달하는 초고가 약제다.
졸겐스마는 국내에서 2018년 12월 희귀의약품으로 지정됐고, 2019년 12월에는 식약처에 허가신청서가 제출됐지만 약 1년 6개월 지나도록 허가 소식은 들리지 않았다.
우리나라에도 척수성 근위축증 치료제가 없는 건 아니다. 바이오젠의 ‘스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)’, 로슈의 ‘에브리스디(성분명 리스디플람)’ 등이 있다.
이 중 스핀라자의 경우 요양급여 여부를 건별(件別)로 결정하는 ‘사전승인제도’를 통해 건강보험도 적용받을 수 있다.
하지만 졸겐스마는 단 한 번의 투약으로 SMA 치료가 가능한 이른바 ‘원샷 치료제’로 알려져 있어 출시를 원하는 환자들이 있다.
이 가운데 식품의약품안전처는 졸겐스마의 국내 시판을 28일 허가했다.
식약처 허가사항에 따르면, Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자에서 ▲제1형의 임상적 진단이 있는 경우 ▲Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우 중 하나에 해당하면 졸겐스마를 사용할 수 있다.
투여 용량은 환자 체중에 따라 다르며, 재투여는 불가능하다.
졸겐스마가 국내 허가되면서, 이제 관심은 급여가능성에 쏠리게 됐다.
당국은 초고가 유전자 치료제에 건강보험을 적용하는 것에 아직까지는 극도로 신중한 입장인 것이 사실이다. 특히 졸겐스마는 가격이 워낙 비싼 탓에 급여가 이뤄지기까지 쉽지 않은 여정이 예상된다.
