한미약품의 신약 파이프라인이 잇따라 희귀의약품으로 지정받으며 가치를 인정받고 있다.
6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 9건, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 5건, 한국 식품의약품안전처로부터 3건 등 총 17건의 희귀의약품 지정을 받았다.
이는 국내 제약사 중 최다 건수다.
한미약품의 ‘오락솔(Oraxol)’은 2018년 FDA, 2019년 EMA로부터 각각 혈관육종, 연조직육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.
‘LAPS GLP-2 Analog(HM15912)’은 2019년에 FDA, EMA, 식약처로부터 단장증후군을 적응증으로 하는 희귀의약품으로 지정받았다. 2020년에는 FDA가 소아 희귀의약품(단장증후군)으로 추가 지정하기도 했다.
‘HM43239’은 2018년 FDA, 2019년 식약처로부터 급성 골수성 백혈병 희귀의약품으로 지정을 받았다.
‘LAPS hGH’는 2018년 EMA로부터 성장호르몬 결핍증 치료 희귀의약품으로 선정됐다.
‘LAPS Glucagon Analog(HM15136)’은 2018년 FDA, EMA, 식약처로부터 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품으로 각각 지정됐다. FDA는 2020년에 선천성 고인슐린증 소아 희귀의약품으로 추가 지정했다. 또, 같은 해 EMA는 HM15136를 인슐린 자가면역 증후군 희귀의약품으로 지정하기도 했다.
희귀의약품 지정은 희귀ㆍ난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. FDA의 경우 세금 감면, 허가신청 비용 면제 등의 혜택을 부여한다. 또, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권을 준다.
여기에 지난 10일(미국 현지시각) 바이오신약 ‘LAPS Triple Agonist(HM15211)’가 미국 FDA로부터 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다.
특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 이로 인해 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다. 호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보이지만 대증요법 외엔 효과적인 치료법이 없다.
LAPS Triple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제하는 기능을 한다.
이와 함께 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GLP-1 및 GIP를 동시에 타깃해 염증, 섬유화 모두에 치료효과를 보이는 장점이 있는 것으로 알려져 있다. 한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 LAPS Triple Agonist의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다.
LAPS Triple Agonist는 지난해 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC)과 원발 담즙성 담관염(PBC)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
작년 7월에는 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염) 치료제 개발에 대한 패스트트랙으로도 지정받아 개발 단계마다 미 식품의약국의 전폭적인 지원을 받으며 신속한 개발을 진행하고 있기도 하다.
