미국 식품의약국(FDA)이 새로운 루푸스신염(루푸스콩팥염) 치료제 루프카이니스(Lupkynis, 성분명 보클로스포린)를 승인했다.
캐나다 바이오제약기업 오리니아 파마슈티컬스(Aurinia Pharmaceuticals)는 22일(현지시간) 미국 식품의약국이 루프카이니스와 배경 면역억제제 병용요법을 활동성 루푸스신염이 있는 성인 환자의 치료 용도로 승인했다고 발표했다.
루푸스신염은 자가면역질환인 전신홍반루푸스의 가장 심각하고 흔한 합병증 중 하나로 비가역적인 신장 손상을 유발하며 신부전, 심장사건 및 사망 위험을 크게 증가시킨다.
루프카이니스는 미국에서 루푸스신염에 승인된 최초의 경구용 치료제다.
중추적인 임상시험에서 루프카이니스와 표준요법(SoC)으로 치료를 받은 환자군은 표준요법으로만 치료를 받은 환자군에 비해 신장 반응을 달성할 가능성이 두 배 이상 높았으며 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 두 배가량 빠르게 감소한 것으로 나타났다.
소변 단백질/크레아티닌 비율은 신장 단백질 수치를 모니터링하는데 사용되는 표준 척도다. 조기 중재 및 신장 반응은 더 나은 장기적 결과, 비가역적인 신장 손상의 예방과 관련이 있다.
루프카이니스로 치료를 받은 환자는 연구된 루푸스신염의 면역학적 활성 클래스에 걸쳐 모든 지표에서 반응률 개선 효과를 보였다.
이번 승인은 FDA의 우선 심사 절차를 거쳐 이뤄졌다. FDA는 앞서 2016년에 루프카이니스를 패스트트랙 대상으로 지정한 바 있다.
미국 오하이오주립대학교 웩슬러메디컬센터 신경과 과장 브래드 로빈 교수는 “루푸스신염 환자를 치료하는 것은 오랫동안 어려운 일이었다"면서 "루푸스신염에 대한 치료 옵션은 수가 제한적이며 효과가 크지 않지만 독성이 강했다"고 설명했다.
이어 "루프카이니스의 승인은 훨씬 적은 스테로이드를 필요로 하는 속효성 치료를 통해 환자를 안전하고 보다 효과적으로 치료할 수 있도록 한다”고설강조했다.
오리니아의 피터 그린리프 사장 겸 최고경영자는 “루프카이니스 승인은 환자, 간병인, 가족, 의료전문가를 비롯한 루푸스신염 커뮤니티에게 전환점을 의미한다"면서 "이 혁신적인 새로운 치료제 개발에 협력해 준 모든 이에게 감사드린다"고 전했다.
이어 "파괴적인 질환에 영향을 받는 사람에게 루프카이니스를 제공하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
나아가 “승인된 라벨은 루프카이니스의 효능 및 안전성과 함께 오리니아의 독자적인 특허된 eGFR 약력학 투여 프로토콜을 뒷받침한다"며 "'우리는 루프카이니스의 신속한 상업적 수용을 준비하기 위해 적절한 팀과 인프라를 배치하려고 끊임없이 노력하고 있다”고 덧붙였다.
오리니아는 작년 12월에 일본 오츠카제약과 유럽, 일본을 포함한 다수의 국가에서 보클로스포린(voclosporin)의 개발과 상업화를 위한 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다.
오츠카는 올해 2분기에 유럽의약청(EMA)에 보클로스포린에 대한 판매허가신청을 제출할 계획이다.
