[의약뉴스] 미국 제약사 리제네론이 미국 생명공학회사 매머드 바이오사이언스와 유전자 편집 치료제를 개발하기 위해 협력한다.
리제네론과 매머드는 여러 조직 및 세포 유형에 대한 생체 내 크리스퍼(CRISPR) 기반 유전자 편집 치료제를 연구, 개발, 상용화하기 위한 협업 계약을 체결했다고 25일(현지시간) 발표했다.
리제네론은 특정 조직 및 세포 유형에 유전자 의약품 페이로드 전달을 향상하기 위해 항체 기반의 표적을 이용하는 아데노관련바이러스 벡터(AAV)를 개발하고 있다.
매머드는 1세대 Cas9 뉴클레아제(유전자가위)를 포함한 다른 크리스퍼 기반 시스템보다 훨씬 작은 크기로 다양한 편집 기능을 갖춘 새로운 초소형 뉴클레아제 및 관련 유전자 편집 시스템을 개발하고 있다.
양사는 리제네론의 AAV 및 항체 엔지니어링 전문성과 매머드의 초소형 유전자 편집 시스템 전문성을 활용해 현재 유전자 편집 치료가 제한적인 간 이외의 조직에 전달할 수 있는 질병 조절 의약품을 만들기 위해 노력할 계획이다.
계약에 따라 매머드는 로슈로부터 9500만 달러의 지분 투자를 포함해 1억 달러를 선불로 받게 되며 향후 개발, 규제, 상업화 마일스톤으로 최대 3억 7000만 달러와 협업 제품의 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
또한 매머드는 마일스톤과 로열티 대신에 대부분의 협업 프로그램에 대한 공동 자금 지원 및 수익 공유를 선택할 수 있는 권리를 갖게 된다.
리제네론은 5년 반 동안 매머드의 편집 기술에 대한 광범위한 접근권을 얻게 되며 기간을 추가로 2년 더 연장할 수 있다.
양사는 협업 표적을 공동으로 선정하고 연구할 것이며 이후 개발 및 상업화는 리제네론이 주도하기로 했다.
리제네론의 유전자의약품 부문 공동책임자 겸 수석부사장 크리스토스 키라초스 박사는 “우리는 유전자 편집의 놀라운 힘을 믿으며 이를 다양한 전임상 및 임상 유전자의약품 파이프라인에 활용하고 있다"면서 "우리는 수년간 차세대 전달 방법을 개발해왔으며, 매머드의 유전자 편집 시스템과 결합해 페이로드, 전달 시스템, 질병 유형에 더 잘 부합하게 하려고 한다”고 취지를 설명했다.
매머드 바이오사이언스의 트레버 마틴 공동설립자 겸 최고경영자는 “매머드는 캘리포니아대 버클리캠퍼스의 다우드나연구소에서 공동설립자들이 수행한 연구를 시작으로 크리스퍼 분야에서 10년 이상 쌓아온 과학적 전문성을 보유하고 있다”면서 “리제네론과 협력해 유전자의약품의 발굴과 개발을 가속화함으로써 환자의 삶을 변화시킨다는 사명을 더욱 발전시킬 수 있을 것"이라고 기대를 밝혔다.
이어 “매머드의 초소형 크리스퍼 시스템은 바이러스 전달의 크기 제약을 해결하고 리제네론의 표적 AAV 기술을 보완한다"며 "리제네론과 협력해 올인원(All in one) AAV 전달을 가능하게 하고 생체 내 유전자 편집의 진정한 잠재력을 실현할 수 있길 기대한다”고 전했다.
