미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약기업 반다 파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals)의 헤트리오즈(Hetlioz, tasimelteon)를 희귀 발달장애 환자를 위한 치료제로 허가했다.
반다 파마슈티컬스는 지난 1일(현지시간) 미국 식품의약국이 헤트리오즈 캡슐 및 액제를 스미스마제니스 증후군(Smith-Magenis Syndrome, SMS)과 관련된 야간 수면장애를 겪는 성인 및 소아 환자의 치료제로 각각 승인했다고 발표했다.
스미스마제니스 증후군은 반전된 하루주기리듬이 나타나는 것이 특징인 희귀 신경발달장애로, 이 질환이 있는 환자는 밤에 잠을 자는 것이 극도로 어렵다. 헤트리오즈는 스미스마제니스 증후군이 있는 환자를 위해 승인된 최초의 의약품이다.
이번 승인은 스미스마제니스 증후군 관련 야간 수면장애에 대한 단일, 위약대조, 효능 연구에서 나온 결과를 근거로 한다. 이 임상시험은 헤트리오즈 캡슐을 복용한 성인 SMS 환자와 헤트리오즈 액제를 복용한 소아 SMS 환자를 평가했다.
이 연구에서 헤트리오즈의 안전성 프로파일은 이전에 비-24시간 수면각성장애 연구에서 관찰된 것과 유사했으며, 성인 및 소아 환자에서 일관된 것으로 확인됐다.
반다의 미하엘 폴리머로풀로스 사장 겸 CEO는 “스미스마제니스 증후군에서 야간 수면장애를 치료하기 위한 헤틀리오즈의 승인은 SMS 환자와 그 가족, 연구 모집 및 설계와 수행을 지원한 환자단체의 노력 없이는 달성할 수 없었을 것이다. 우리는 SMS 환자에게 이처럼 필요한 치료제를 제공하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
회사 측에 의하면 미국에서 성인 SMS 환자를 위한 헤트리오즈 캡슐은 즉시 이용할 수 있게 될 것이며 소아 SMS 환자를 위한 헤트리오즈 액제는 내년 1분기부터 이용할 수 있게 될 예정이다.
헤트리오즈는 미국에서 2014년에 비-24시간 수면각성장애 치료제로 처음 승인됐다.
