미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전질환인 조로증을 앓는 환자를 위한 최초의 치료제 조킨비(Zokinvy, lonafarnib)의 판매를 승인했다.
미국 바이오제약기업 아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger BioPharmaceuticals)는 FDA가 조킨비를 허친슨-길포드 조로 증후군(HGPS, 조로증) 및 처리-결함 조로 라민병증 치료제로 승인했다고 발표했다.
조로증과 조로 라민병증은 젊은 환자의 사망을 가속화하는 별개의 초희귀, 유전적, 조기 노화 질환이다.
질병 증상으로는 성장부전, 체지방 및 모발 손실, 나이 들어 보이는 피부, 관절 경직, 고관절 탈구, 전신 죽상동맥경화증, 심혈관질환, 뇌졸중 등이 나타난다.
치료받지 않은 조로증 소아 환자는 평균 14.5세에 심장병으로 인해 사망한다.
조킨비는 조로증을 앓는 소아 및 젊은 성인에서 통계적으로 유의한 생존 혜택이 입증된 질환 조절제다.
조로증 환자에서 조킨비는 사망 발생률을 60% 감소시켰으며 평균 생존기간을 2.5년 늘렸다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 위장관 부작용(구토, 설사, 구역)이었으며 대부분의 이상반응은 경증 또는 중등도 수준이었다. 많은 조로증 환자는 10년 이상 계속해서 조킨비로 치료를 받고 있다.
조킨비를 통한 생존기간 증가는 미국 보스턴어린이병원에서 수행된 개방표지 임상시험 2건에서 관찰됐다.
생존 분석은 1991년부터 태어난 조로증 환자 가운데 조킨비로 치료를 받은 피험자와 조킨비로 치료를 받지 않은 피험자를 비교했다.
조킨비 치료를 받지 않는 환자 데이터는 미국조로증연구재단(PRF)에서 수행한 별개의 자연사 연구에서 비롯됐다.
이번 승인을 통해 아이거는 FDA로부터 희귀소아질환 우선심사 바우처를 받았다. 이 바우처 프로그램은 희귀 소아질환 예방 또는 치료를 위한 신약 및 생물의약품의 개발을 장려하기 위한 제도다.
아이거는 조로증연구재단과의 협력 및 공급 계약에 따라 바우처를 매각하고 수익을 공유할 예정이다.
아이거의 데이비드 코리 CEO는 “조킨비 FDA 승인은 이 파괴적인 질환을 앓는 아동과 젊은 성인, 그 가족에게 최초의 승인된 치료제를 제공하기 위해 아이거 바이오파마슈티컬스와 PRF가 맺은 선구적인 파트너십의 결과"라며 "우리는 아이거의 첫 신약 승인이 가장 희귀하고 치명적인 소아질환 중 하나를 앓는 환자에게 생존 혜택을 제공하는 것을 매우 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
