미국 바이오제약회사 울트라제닉스와 솔리드 바이오사이언스가 뒤센 근이영양증(DMD) 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.
울트라제닉스와 솔리드 바이오사이언스는 23일(현지시간) 뒤센 근이영양증에 대한 새로운 유전자 치료제를 개발하고 상업화하기 위한 전략적 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
두 회사는 솔리드의 차별화된 마이크로디스트로핀(microdystrophin) 구성물과 울트라제닉스의 HeLa 생산 세포주(PCL) 제조 플랫폼 및 AAV(아데노관련바이러스)8 변이체를 결합한 제품을 개발하기 위해 협력할 계획이다.
이 제휴는 근육 생물학에 관한 솔리드의 전문성과 희귀질환 환자에게 새로운 치료제를 제공해 온 울트라제닉스의 전문성을 결합한다.
제휴 조건에 따라 솔리드는 뒤센 근이영양증 외에도 기능성 디스트로핀 결핍으로 인해 발생하는 베커형 근이영양증 같은 기타 질환 치료용도로 솔리드의 독자적인 마이크로디스트로핀 구성물로 이뤄진 제품에 대한 독점 라이선스를 울트라제닉스에게 제공하기로 했다.
울트라제닉스는 솔리드에게 4000만 달러를 투자했으며 특정 이정표 달성 시 제품 당 최대 2억5500만 달러와 로열티를 제공하기로 합의했다. 솔리드는 개념 증명 이후 공동 지원 제휴 프로그램에 참가하고 이익을 공유하거나 로열티 수령액을 늘릴 수 있는 선택권을 갖는다.
솔리드의 독자적인 마이크로디스트로핀 구성물은 전임상 모델에서 기능적 혜택을 보였다. 전임상 연구에서 신경세포성 산화질소 합성효소(nNOS) 회복이 가능한 마이크로디스트로핀을 발현하는 동물은 그렇지 않은 동물에 비해 피로에 더 잘 저항했다.
솔리드의 IGNITE DMD 임상시험에서 마이크로디스트로핀 구성물 2E14 vg/kg 용량을 투여받은 환자는 예비적인 nNOS 활성 및 기능을 나타냈다. 솔리드는 내년 1분기에 개선된 제조공정을 사용해 생산된 신약 후보물질 SGT-001을 다음 환자에게 투여할 계획이다.
울트라제닉스는 제품 후보물질 개발을 위해 AAV 기반 HeLa PCL 플랫폼을 사용하기로 했다. 이 플랫폼은 대규모 2,000리터 규모의 상업용 AAV 기반 유전자 치료제 생산을 가능하게 한다. 재현성과 확장성이 높고 비용이 덜 드는 공정을 통해 고품질의 제품을 생산할 수 있도록 한다.
울트라제닉스의 에밀 카키스 최고경영자는 “우리는 솔리드의 마이크로디스트로핀이 특수한 신경세포성 산화질소 합성효소 결합 도메인을 가진 계열 최고의 물질이라고 생각한다. 이전 연구에서 입증된 AAV8 변이체와 확장 가능하고 효율적인 HeLa 생산 세포주 플랫폼을 사용해 고품질 AAV 기반 치료 대안을 개발하는데 양사의 상호 강점을 활용할 수 있다고 믿는다”고 말했다.
솔리드 바이오사이언스의 일란 가놋 최고경영자는 “울트라제닉스는 희귀질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하고 상업화하는데 성공한 실적을 갖고 있다. 우리는 뒤센형 근이영양증 환자를 위해 새로운 유전자 치료 기회를 연구하기 위한 파트너로 울트라제닉스를 선택했다”고 밝혔다.
