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美FDA, 희귀질환 니만피크병 치료제 우선 심사
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美FDA, 희귀질환 니만피크병 치료제 우선 심사
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2020.09.17 12:06
  • 댓글 0
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승인 신청 접수...내년 3월 최종 결정

미국 식품의약국(FDA)이 덴마크 바이오제약회사 오파자임(Orphazyme)의 희귀질환 치료제 아리모클로몰(arimoclomol)을 우선 심사하기로 했다.

오파자임은 16일(현지시간) FDA가 니만피크병(Niemann-Pick disease) C형 치료제 아리모클로몰에 대한 신약승인신청을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.

▲ 덴마크 바이오기업 오파자임은 미국 식품의약국이 니만피크병 C형 치료제 아리모클로몰에 대한 승인신청서를 접수했다고 밝혔다.
▲ 덴마크 바이오기업 오파자임은 미국 식품의약국이 니만피크병 C형 치료제 아리모클로몰에 대한 승인신청서를 접수했다고 밝혔다.

회사 측에 의하면 아리모클로몰은 열충격단백질(HSP)의 생산을 증폭시키는 신약 후보물질이다.

열충격단백질은 결함이 있는 잘못 접힌 단백질을 구조하고, 단백질 응집체를 제거하며, 리소좀 기능을 향상시킬 수 있다.

아리모클로몰은 혈액뇌장벽을 통과하는 경구 투여 약물이다. 임상 1상 시험 7건, 임상 2상 시험 4건, 중추적인 임상 2/3상 시험 1건에서 연구됐으며 니만피크병 외에도 고쉐병, 산발성 봉입체 근육염, 근위축성 측삭경화증(루게릭병)에 대한 치료제로 시험되고 있다.

FDA는 심각한 질환의 안전성 및 효과, 진단, 예방에 상당한 개선을 제공할 수 있는 잠재적인 치료제에 관한 신청서를 우선 심사하고 있다. 우선 심사 대상으로 지정될 경우 심사기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.

이번에 FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기한을 내년 3월 17일까지로 정했다.

또한 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 전했다.

앞서 FDA는 아리모클로몰을 패스트트랙, 혁신치료제, 희귀의약품, 희귀소아질환 대상으로 지정한 바 있다.

오파자임의 킴 스트라튼 최고경영자는 “이 신청 접수는 미국에서 승인된 치료법이 없는 파괴적이고 종종 치명적인 질환인 니만피크병에 대한 아리모클로몰의 첫 승인을 향한 우리의 여정에서 중요한 이정표를 세운 것"이라고 의미를 부여했다.

이어 " 우리는 니만피크병에 관한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 FDA가 심사를 완료하는 동안 협력하길 기대한다"면서 "이와 동시에 내년 상업적 이용가능성에 대비해 미국 활동을 확대하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.

오파자임은 올해 하반기 안에 유럽의약청(EMA)에도 아리모클로몰의 판매허가신청을 제출할 계획이다.


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