미국 바이오제약회사 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)가 비알코올성 지방간염(nonalcoholic steatohepatitis, NASH) 치료제 오베티콜릭산(obeticholic acid, OCA)의 승인에 실패했다.
인터셉트는 29일(현지시간) FDA가 비알코올성 지방간염으로 인한 섬유증 치료제 오베티콜릭산의 신약승인신청(NDA)에 관한 심사완료공문(CRL)을 보내왔다고 발표했다. 이 발표 후 인터셉트의 주가는 40%가량 급락했다.
FDA는 NASH로 인한 간 섬유증 환자 치료제로 오베티콜릭산의 신속 승인을 뒷받침하는 대리 병리조직학적 평가변수를 기반으로 예측된 오베티콜릭산의 혜택이 불확실하며 잠재적인 위해성보다 크지 않다고 평가했다.
이에 FDA는 현재 진행 중인 REGENERATE 연구에서 나온 추가적인 중간 분석, 효능 및 안전성 데이터를 제출하고 장기 결과 단계를 계속 진행할 것을 권고했다.
인터셉트의 마크 프루잔스키 CEO는 “FDA는 오베티콜릭산의 심사를 진행하는 동안 신속 승인할 수 없다는 점을 알리지 않았으며, 우리는 지금까지 제출된 전체 데이터가 당국의 지침에 대한 요구사항을 충족시키고 긍정적인 유익성-위해성 프로파일을 명확하게 뒷받침한다고 믿고 있다”고 강조했다.
그러면서 “우리는 FDA가 명백히 불완전한 검토를 바탕으로 결정을 내리고 의료전문가와 환자가 오베티콜릭산의 장점에 대해 들을 수 있는 기회를 제공하지 않은 것에 실망했다”며 “심사완료공문에 대해 검토하고 승인을 위한 효율적인 경로에 대한 옵션을 논의하기 위해 FDA와 최대한 빨리 논의할 계획”이라고 밝혔다.
오베티콜릭산의 승인 신청은 NASH 환자 1700명 이상을 대상으로 진행된 임상시험 35건의 데이터를 근거로 한다.
오베티콜릭산은 FDA에 의해 혁신치료제로 지정된 유일한 NASH 치료제 후보물질이다.
NASH 섬유증은 간부전의 주요 원인이며 나쁜 임상 결과를 야기한다.
현재 NASH 섬유증 치료제로 승인된 치료제는 없는 상황이다.
