미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약회사 사노피의 한랭응집소병(저온응집병) 환자 치료제 후보물질을 우선 심사하기로 했다.
사노피는 14일(현지시간) FDA가 한랭응집소병 성인 환자의 용혈에 대한 치료제 수팀리맙(sutimlimab)의 생물의약품 허가신청(BLA)을 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
수팀리맙은 한랭응집소병에서 용혈의 근본 원인을 표적으로 삼는 단일클론항체로, 보체 C1을 선택적으로 억제한다. 수팀리맙이 승인될 경우 이 질환을 앓는 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제가 될 전망이다.
수팀리맙 BLA에 대한 심사완료 목표일은 올해 11월 13일로 정해졌다. 우선 심사 대상으로 지정된 경우 심사기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.
한랭응집소병은 희귀한 만성 자가면역 용혈성 빈혈로, 신체의 면역체계가 건강한 적혈구를 잘못 공격하고 파열(용혈)을 유발한다. 한랭응집소병 환자는 만성 빈혈, 심한 피로, 급성 용혈성 위기와 함께 혈전색전성 사건 및 조기 사망 위험 증가 등 기타 잠재적 합병증을 경험할 수 있다.
사노피의 연구개발부 글로벌 총괄 존 리드 박사는 “한랭응집소병을 앓는 사람들은 현재 승인된 치료 옵션이 없으며 삶에 지속적이고 심각한 영향을 미치는 만성 빈혈과 심한 피로를 경험한다”고 말했다.
이어 “우리의 26주, 중추적 임상 3상 연구 결과는 수팀리맙이 빈혈과 피로의 원인인 보체 매개 용혈에 임상적으로 의미 있는 영향을 준다는 점을 명확하게 보여준다. 수팀리맙이 승인될 경우 C1 활성 용혈을 해결하고 환자의 만성 질병 부담을 완화하는데 도움을 주는 최초이자 유일한 FDA 승인 치료제가 될 것이다”고 설명했다.
사노피가 제출한 BLA는 원발성 한랭응집소병 환자를 대상으로 수행된 개방표지, 단일군, 중추적 임상 3상 CARDINAL 연구 결과를 근거로 한다. 이 연구 데이터는 미국혈액학회 61차 연례 학술대회에서 발표됐다.
수팀리맙은 치료 평가 시점에 헤모글로빈(Hgb) 수치가 2g/dL 이상 증가 또는 12g/dL 이상으로 정상화되고, 5주부터 26주까지 수혈을 받지 않은 환자 비율로 정의된 1차 복합 효능 평가변수를 충족시켰다.
또한 수팀리맙은 헤모글로빈 개선, 빌리루빈 정상화, 피로 평가척도 점수 개선을 포함해 질병 경과 개선을 보이면서 2차 평가변수들을 달성했다.
사노피는 현재 임상 3상 CADENZA 시험에서 수팀리맙을 계속 평가하고 있으며, 면역성 혈소판감소성 자반증 환자를 대상으로도 연구를 진행 중이다. FDA는 수팀리맙을 혁신치료제와 희귀의약품으로 지정한 상태다.
