미국 제약기업 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)가 최근 애브비로부터 돌려받은 희귀질환 치료제의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔다.
리아타는 14일(현지시간) 프리드리히 운동실조(Friedreich’s ataxia) 환자를 대상으로 오마벨록솔론(omaveloxolone)을 평가한 MOXIe 임상 2상 시험의 Part 2 부분에서 프라드리히 운동실조 평가척도(modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale)에 대한 1차 평가변수가 충족됐다고 발표했다.
오메벨록솔론은 경구용 1일 1회 Nrf2 활성제이며, 미국과 유럽에서 프리드리히 운동실조에 대한 희귀의약품으로 지정돼 있다. MOXIe 임상시험에는 프리드리히 운동실조 환자 103명이 등록돼 오메벨록솔론 150mg 또는 위약을 투여 받았다.
오메벨록솔론은 48주 이후 mFARS 점수를 1.55점 감소시켰으며 위약 보정된 값은 2.40점으로 통계적으로 유의한 것으로 나타났다.
요족이 있는 환자군에서는 오메벨록솔론이 위약 보정했을 때 mFARS 점수를 1.93점 개선시켰는데 이 결과도 통계적으로 유의했다.
오메벨록솔론의 내약성은 양호한 것으로 관찰됐다. 이상반응으로 인해 치료를 중단한 환자 비율은 오메벨록솔론 치료군이 8%, 위약군이 4%였다.
오메벨록솔론은 간 효소 수치를 높인 것으로 관찰됐다. 흔하게 보고된 이상반응은 두통, 구역, 간 효소 수치 상승, 피로, 복통이었다.
리아타는 이러한 결과를 토대로 미국과 전 세계 규제당국들과 논의한 후 판매 허가 신청을 추진할 계획이다. 이를 발표한 이후 리아타의 주가는 50% 이상 상승했다.
리아타의 워런 허프 최고경영자는 “프리드리히 운동실조 환자는 파괴적이고 점진적인 신경 기능 손실을 경험한다”며 “오메벨록솔론의 MOXIe 시험은 프리드리히 운동실조 환자에서 신경 기능의 유의한 개선이 입증된 첫 연구”라고 말했다.
이어 “MOXIe 연구 결과가 프리드리히 운동 실조 환자에게 시급히 필요한 치료제를 제공한다는 자사 목표에 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다고 생각한다”고 덧붙였다.
