프랑스 바이오제약회사 젠핏(Genfit)이 미국에서 엘라피브라노(Elafibranor)를 원발성 담즙성 담관염(PBC)에 대한 혁신치료제로 지정받았다.
젠핏은 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 주요 신약 후보물질 엘라피브라노를 우르소데옥시콜산(UDCA)에 적절한 반응을 보이지 않은 성인 원발성 담즙성 담관염 성인 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다고 18일(현지시간) 발표했다.
엘라피브라노는 계열 최초의 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체 알파 및 델타(PPAR alpha/delta) 이중 작용제로, 젠핏에 의하면 원발성 담즙성 담관염에 대한 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다. 엘라피브라노는 현재 비알코올성 지방간염(NASH)에 대한 임상 3상 시험에서도 평가되고 있다.
혁신치료제 지정은 심각한 질환에 대해 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수에서 기존 치료제보다 상당한 개선이 증명될 수 있다는 예비 증거가 나온 의약품의 개발과 심사를 신속히 진행시키기 위한 제도다.
젠핏은 원발성 담즙성 담관염에 대한 임상 2상 시험 결과를 유럽간학회(EASL) 국제학술대회에서 발표한 바 있다고 밝혔다.
이 임상 2상 시험은 UDCA에 적절한 반응을 보이지 않은 비간경변성 원발성 담즙성 담관염 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 이중맹검, 무작위배정, 위약대조 연구였다.
엘라피브라노는 알칼리인산분해효소(alkaline phosphatase, ALP) 수치를 유의하게 감소시키면서 위약에 비해 유의한 치료효과를 제공한 것으로 나타났다.
엘라피브라노 치료군은 ALP 감소 외에도 감마-글루타밀전이효소(GGT), 지질 지표(총콜레스테롤, LDL콜레스테롤, 중성지방)와 항염증 지표(IgM, CRP, 합토글로빈, 피브리노겐) 등 다른 PBC 지표들이 개선된 것으로 관찰됐다.
이러한 GGT, 지질 및 항염증 지표 개선효과는 비알코올성 지방간염에 대한 임상 2상 시험에서 관찰된 적이 있으며, PBC와 NASH 같은 대사질환을 치료하는데 있어 필수적이다.
엘라피브라노의 내약성은 우수한 것으로 확인됐다. 젠핏은 올해 안에 시작되는 임상 3상 시험을 통해 엘라피브라노를 계속 평가할 계획이다.
젠핏의 파스칼 버먼 최고의학책임자 대리는 “엘라피브라노는 임상 2상 시험에서 유망한 항-담즙정체 효과를 보였으며 가려움증을 감소시키는 것으로 나타났다""면서 "FDA의 혁신치료제 지정 결정은 엘라피브라노의 개발을 가속화할 수 있게 하는 이정표이며, 엘라피브라노가 상당한 미충족 의료수요를 해결할 수 있다는 자사의 강한 믿음을 확인시켜준다”고 말했다.
