덴마크 제약회사 레오 파마(LEO Pharma)와 미국 희귀질환 치료제 전문기업 펠레팜(PellePharm)이 희귀 피부질환에 대한 신약 개발을 위해 제휴를 맺었다.
레오 파마와 펠레팜은 지난 20일 승인된 치료제가 없는 다양한 피부질환들에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위해 전략적 개발 및 상업화 제휴를 체결했다고 발표했다.
두 회사는 골린 증후군(Gorlin Syndrome)과 고빈도 기저세포암(BCC, Basal Cell Carcinoma) 환자를 위한 치료제를 개발할 계획이다.
현재 미국 식품의약국(FDA)에 의해 승인된 골린 증후군 치료제는 없으며, 표준요법은 수술이다. 환자들은 평생 지속되는 이 중증 질환으로 인해 10대 중반부터 매년 30회가량을 수술을 받아야 할 수 있다.
펠레팜의 신약 후보물질 파티데깁(patidegib) 2% 국소용 겔 제제는 기저세포암 모반증후군(BCCNS, Basal Cell Carcinoma Nevus Syndrome)이라고도 부르는 골린 증후군 예방을 위한 치료제다.
미국과 영국에서 진행된 임상 2상 시험에서 파티데깁은 골린 증후군과 산발성 기저세포암 치료제로 유망한 것으로 나타났다.
레오 파마 연구부문 토르스텐 톨만 부사장은 “골린 증후군에 관한 선도기업이자 희귀 피부질환 전문기업인 펠레팜과 협력관계를 맺게 돼 기쁘다"며 "이는 자사가 희귀 피부질환 분야로 진출하게 됐다는 것을 의미하며, 현재 승인된 치료제가 없는 고도 중증 피부질환 환자들에게 첫 번째 치료제를 제공할 수 있는 특수한 기회를 제공한다”고 말했다.
계약 조건에 따라 레오 파마는 먼저 7000만 달러를 펠레팜에게 전달할 예정이다. 이 금액은 지분 투자와 파티데깁 임상 3상 시험을 위한 R&D 지원금으로 구성돼 있다.
레오 파마는 펠레팜의 모든 지분을 인수할 수 있는 옵션을 확보했다. 펠레팜과 펠레팜의 주주들은 향후 합병 가액, 개발성과금 등으로 최대 6억9000만 달러와 제품 매출에 따른 두 자릿수대 로열티를 받을 수 있다.
펠레팜의 사누지 라빈드란 최고경영자는 “자사는 희귀 피부질환을 근본적으로 표적으로 삼고 새로운 혁신적인 치료제를 환자들에게 가능한 한 효율적이고 효과적으로 제공하기 위해 설립됐다"면서 "피부질환 분야의 선두기업 중 하나인 레오 파마는 개발 및 상업화 제휴사로 매우 적합하다”고 밝혔다.
이어 “이 제휴에 따라 내년 초에 골린 증후군에 대한 임상 3상 시험을 시작할 수 있게 됐다"며 "앞으로 레오 파마와 계속 협력하면서 미충족 수요가 있는 다른 희귀 피부질환들에도 대응할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
