의료기관은 환자에게 적합한 약이 없거나 치료를 위해 시급하다고 판단될 경우 식품의약품안전처가 허가한 의약품 용도(적응증) 외 목적으로 약품을 처방할 수 있다. 이를 허가·신고 범위 초과 약제 사용, 다른 말로 오프라벨(Off-Label) 사용이라고 한다.
이 때 건강보험심사평가원은 의료기관이 허가나 신고 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제(비급여 사용신청)에 대해 근거중심의학에 기초해 검토를 한 후 사용을 승인하는 업무를 한다.
허가·신고 범위 초과 약제 비급여 사용승인 검토대상은 약제급여목록 및 급여 상한금액표에 등재(고시)돼 있는 약제로 한정된다.
또한, 등재돼 있는 약제 가운데 ▲대체가능한 약제가 없는 경우 ▲대체가능한 약제는 있지만 투여금기 등으로 투여할 수 없는 경우 ▲대체가능한 약제의 투여나 대체치료법보다 비용·효과적이거나 부작용이 적고 임상적으로 치료효과가 높을 것으로 기대되는 경우 해당돼야 오프라벨 사용 승인을 기대할 수 있다.
이러한 약제를 식품의약품안전처 허가사항 범위를 초과해 환자에게 처방·투여하고자 하는 경우에는 해당 요양기관에 설치된 임상시험심사위원회(IRB)에서 먼저 의학적 타당성, 대체약제 등을 검토·심사한 후 15일 이내에 심사평가원에 신청한다.
임상시험심사위원회 심사를 거쳐 비급여 허과초과 사용승인 신청이 들어오면 심평원은 신청내용, 근거자료, IRB 심의 여부 등을 확인해 관련 서류를 접수한 후 식약처에 검토를 요청하게 된다.
식약처가 허가초과 사용의 안전성·유효성을 심의한 후 건강보험심사평가원에 검토 자료를 송부하면 심평원은 요양기관이 신청한 날부터 60일 이내에 승인 여부를 결정해야 한다. 만약 요양기관이 불승인 통보서를 받았다면, 받은 날부터 해당 약제는 허가 범위를 초과해 사용할 수 없다.
사용 승인이 떨어진 약제에 대해서도 심평원은 사후관리를 진행한다. 승인받은 요양기관은 해당 약제 사용현황을 심사평가원에 연 2회(3월, 9월) 제출해야 한다.
아울러 심평원은 매년 4월과 10월께 승인 현황을 분석해 급여전환 등을 보건복지부에 건의하기도 한다. 식품의약품안전처에도 요양기관 사용내역 자료를 통보한다.
