사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 라서타 테라퓨틱스(Lacerta Therapeutics)의 중추신경계(CNS) 표적 유전자 치료제 3종에 대한 권리를 획득했다.
미국 바이오제약기업 사렙타 테라퓨틱스는 지난 8일 라서타 테라퓨틱스에 전략적 투자를 실시하기로 했으며 라이선스 및 옵션 계약을 체결했다고 발표했다.
라서타는 CNS 표적 치료제와 리소좀 축적질환에 대한 치료제를 개발하기 위해 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 기술들을 활용 중인 미국 소재의 유전자 치료제 전문기업이다.
사렙타는 AAV 기반 CNS 표적 유전자 치료제에 대한 라서타의 전문지식을 통해 이득을 얻을 수 있을 것이라고 예상하고 있다.
사렙타는 라서타의 캡시드 스크리닝, OneBac 제조 플랫폼, 라이선스 확보 제품에 관한 프로세스 등에 접근할 수 있게 됐으며 라서타의 CNS 중심 프로그램을 통해 유전자 치료제 파이프라인을 보강했다.
라서타는 CNS 유전자 치료제 자산 3종에 대한 전임상 개발 과정의 대부분을 관리하기로 했으며 사렙타는 임상 개발과 상업화를 주도할 계획이다. 사렙타는 라셉타에게 개발 및 판매 기반의 단계별 지급금, 로열티 등을 제공하기로 합의했다. 또한 사렙타는 라서타에 대해 3000만 달러 규모의 지분 투자를 실시할 예정이다.
사렙타의 더그 잉그램 최고경영자는 “라서타에 대한 투자는 정밀 유전자 의학 분야의 선도기업인 사렙타의 입지를 강화하며 소외된 질환을 가지고 있는 환자의 삶을 개선시키는 치료제를 제공한다는 사명을 수행해 수년 이내에 가장 중요한 글로벌 유전 의학 기업 중 하나가 되는데 도움이 될 것”이라고 말했다.
라서타의 조셉 레디 최고경영자는 라서타의 사명이 AAV 유전자 치료제 플랫폼 기술을 발전시켜 CNS 질환 환자를 위한 새로운 치료제를 개발하는 것이라며 “유전자 치료 선도기업인 사렙타와 제휴를 시작하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
