사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 올해 미국 식품의약국(FDA)에 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 치료제 골로더센(Golodirsen, SRP-4053)의 판매 승인을 신청할 계획이라고 밝혔다.
미국 희귀 신경근질환 치료제 전문 바이오제약기업 사렙타는 FDA 신경학 제품부와 진행한 회의의 회의록을 받았다고 12일(현지시간) 발표했다.
사렙타는 이 회의에서 DMD 유전자 엑손 53 스키핑이 적절한 유전자 변이 환자를 위한 치료제로 골리더센을 개발하는데 있어 FDA의 의견을 요청했었다.
사렙타는 작년 3분기에 골리더센의 안전성, 내약성, 약동학, 효능을 평가한 임상 1/2상 단계의 4053-101 연구에서 디스트로핀 증가를 비롯한 긍정적인 결과가 나왔다고 발표한 적이 있다.
사렙타에 의하면 FDA는 앞서 승인된 DMD 치료제 에테플러센(eteplirsen, 엑손디스 51) 선례를 고려할 때 승인 심사 시 디스트로핀 단백질 증가를 임상적 유익성 예측을 위한 대리적 평가변수로 받아들일 수 있다고 전했다.
또한 사렙타가 골로더센과 카시머센(casimersen) 효능 평가를 위해 진행 중인 임상 3상 4045-301(ESSENCE) 연구를 골로더센 신속 승인 시 시판 후 확증적 연구로 고려할 수 있다고 설명했다.
이외에도 FDA는 골로더센에 대한 신약승인신청의 순차 제출을 허용할 의향이 있다고 답했다. 다만 신약승인신청에는 올해 4분기에 완료되는 장기 동물 독성 실험 자료가 포함돼야만 한다고 덧붙였다.
이에 따라 사렙타는 올해 말에 신약승인신청 제출이 완료될 것이라고 예상하고 있다.
사렙타의 더그 인그램 CEO는 골리더센이 신속 승인을 획득할 수 있을지는 신약승인신청 제출 및 심사 이후 결정되겠지만 FDA가 신속 승인을 위해 필요한 단계에 대해 명확한 방향을 제시할 의향이 있다고 밝혀 감사하게 생각하고 있다고 말했다.
디스트로핀은 근섬유 강화 및 보호를 위해 중요한 근육세포 내 단백질로 DMD는 디스트로핀 생산과 연관된 유전자 내 특정 오류와 연관이 있는 질환이다.
엑손 스키핑은 내부적으로 불완전하지만 제 기능을 하는 디스트로핀 단백질 생산을 가능하게 하는 치료법이다.
골리더센은 ESSENCE 연구에서 엑손 53 스키핑이 적절한 환자를 대상으로 효능과 안전성이 위약과 비교 평가되고 있다.
