미국 식품의약국(FDA)이 방사선치료 후 발생하는 구강점막염 치료를 위한 신약 후보물질을 혁신치료제로 지정했다.
미국 생명공학기업 갈레라 테라퓨틱스(Galera Therapeutics)는 FDA가 전신요법 병행 여부에 관계없이 방사선치료에 의해 유발되는 중증 구강점막염의 발생기간, 발생률, 중증도 감소를 위한 고도 선택적인 강력한 소분자 디스뮤타아제 유사체 GC4419를 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.
갈레라의 공식 발표에 의하면 방사선치료를 받는 두경부암 환자 중 약 70%에서 구강 상피세포에 영향을 미치는 치료 도중 과도한 슈퍼옥사이드로 인해 고통스러운 합병증인 중증 구강점막염이 발생한다.
GC4419는 방사선치료에 의해 발생되는 슈퍼옥사이드를 신속하게 과산화수소로 전환시키는 갈레라의 디스뮤타아제 유사체 플랫폼 기술이 활용된 약물로, 방사선치료에 의한 중증 구강점막염 발생기간, 발생률, 중증도를 감소시킬 수 있는 것으로 평가되고 있다.
현재 두경부암 환자의 중증 구강점막염을 예방하거나 치료하기 위한 용도로 승인된 의약품은 없는 실정이다.
FDA의 혁신치료제 지정은 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 면에서 개선을 제공할 가능성이 있다는 예비 임상 증거가 나온 의약품에 대한 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다. 혁신치료제로 지정된 의약품은 차후 우선 심사 대상으로 지정될 수 있는 자격을 갖는다.
갈레라의 멜 소렌센 CEO는 “FDA의 혁신치료제 지정은 최근 GC4419에 대한 임상 2b상 시험에서 증명된 의미 있는 효능 및 안전성 결과가 인정된 것이며 중증 구강점막염에 대한 치료대안이 시급히 필요하다는 점을 보여준다”고 말했다.
이 혁신치료제 지정은 두경부암 환자 223명이 등록된 이중눈가림, 무작위배정, 위약대조 임상 2b상 시험에서 나온 자료를 기반으로 이뤄졌다.
이 임상시험에서 GC4419는 중증 구강점막염 발생기간을 19일에서 1.5일로 92%가량 감소시켰으며 방사선치료를 완료할 때까지 구강점막염 발생률을 34%가량 낮추고 구강점막염 중증도는 47%가량 감소시킨 것으로 나타났다.
또한 표준 방사선요법과 병행했을 때 안전성이 양호한 것으로 증명됐다.
FDA는 GC4419에 대해 방사선치료 및 항암화학요법에 의해 유발된 구강점막염 중증도 및 발생률 감소를 위한 의약품으로 패스트트랙 절차를 적용하기로 결정한 바 있다.
