호주 제약기업 메소블라스트(Mesoblast)는 중간엽줄기세포 제품 후보물질 MSC-100-IV(remestemcel-L)를 스테로이드 저항성(steroid refractory) 급성 이식편대숙주질환(aGVHD) 소아 환자를 위한 치료제로 평가하기 위해 실시한 임상 3상 시험에서 연구 목표가 성공적으로 달성됐다고 발표했다.
이 임상 3상 시험은 미국 내에서 55명의 환자들이 등록돼 개방표지 상태로 진행됐다. 시험 결과 치료 28일째 전체 반응률이 69%로 나타났는데 이는 프로토콜에 의해 정의된 과거대조군의 반응률이 45%라는 점을 고려할 때 통계적으로 유의하게 증가한 것이다.
최소 1회 이상 치료제 주입을 받았으며 100일 동안 추적 관리를 받은 환자 50명 중에서 사망률은 22%였다. 이에 비해 초기 스테로이드 치료에 반응하지 않은 환자들에서 100일째까지의 사망률은 약 70% 정도인 것으로 전해졌다.
레메스템셀-L의 내약성은 양호했으며 이상사건 발생률은 예상됐던 수준이었다고 한다. 이러한 안전성 및 효능 결과는 동정적 사용제도 하에 241명의 소아를 대상으로 레메스템셀-L 치료가 진행된 결과와 일치한다.
이 임상 3상 연구 결과는 국제혈액·골수이식연구센터 연례 학술대회에서 발표됐으며 미국혈액·골수이식학회에서 발표될 예정이다. 전체 연구결과는 올해 2분기 내에 나올 것으로 예상되고 있다.
현재 미국 내에서 스테로이드 저항성 급성 이식편대숙주질환에 승인된 치료제는 없는 실정이다. 미국 식품의약국(FDA)은 작년에 레메스템셀-L을 패스트트랙 심사 대상으로 지정한 바 있다.
메소블라스트는 완료된 임상 3상 시험에서 나온 성공적인 결과와 치료 180일째 안전성 자료 및 삶의 질 평가척도 결과가 미국 내에서 신속 승인을 받기에 충분한 임상적 증거가 될 것이라고 보고 있다.
메소블라스트의 실비우 이테스쿠 최고경영자는 “자사의 세포 치료제가 심각하고 치명적인 질환을 앓는 환자에게 큰 변화를 가져다 줄 수 있다는 것을 보여주는 엄청난 결과”라고 강조했다.
