미국 제약기업 록소 온콜로지(Loxo Oncology)는 소아 TRK 융합 암 환자를 대상으로 라로트렉티닙(larotrectinib)을 평가한 SCOUT이라는 임상 1상 시험에서 유망한 연구결과가 나왔다고 발표했다.
라로트렉티닙은 트로포미오신 수용체 키나제(TRK)와 연관된 이상을 지닌 암을 앓고 있는 환자들을 위한 치료제로, 최근 록소 온콜로지가 독일계 제약사 바이엘과 체결한 대형 제휴계약의 중심에 있는 신약 후보물질이다.
록소 온콜로지과 바이엘은 라로트렉티닙과 차세대 TRK 억제제 LOXO-195의 개발과 상용화를 협력하기로 합의했다. 개발 및 미국 내 승인신청은 록소 온콜로지가 담당하며 바이엘은 미국 외 국가들에서 승인신청을 진행하고 전 세계에서 제품 판매를 맡을 예정이다.
이번에 발표된 임상 1상 시험에는 24명의 소아 환자들이 등록됐으며 이 가운데 17명이 TRK 융합 암이었다. TRK 융합 환자는 영아 섬유육종, 갑상선암, 연부조직암 등으로 일차 진단을 받았다.
시험 결과 TRK 융합 암 환자그룹에 대해 독립적인 검토위원회가 평가한 전체 반응률과 연구진이 평가한 전체 반응률이 93%로 집계됐다.
독립적인 검토위원회는 이 중 80%가 부분반응, 13%가 완전반응이라고 분석했으며 연구진은 67%가 부분반응, 27%가 완전반응이라고 평가했다.
TRK 융합이 없는 환자 7명에서는 반응이 관찰되지 않았다. TRK 융합 암 환자 17명 중에 94%에 해당하는 16명이 라로트렉티닙으로 계속 치료를 받거나 완치를 목적으로 수술을 받은 것으로 전해졌다. 이 임상시험 자료는 미국암연구협회의 소아암연구회의에서 발표됐다.
SCOUT 연구 책임자인 신시내티 아동병원의 브라이언 터핀 조교수는 “소아암 분야에서 표적치료제가 성공한 사례는 흔하지 않다”며 “라로트렉티닙이 소아암 커뮤니티에 활기를 불어넣었다”고 강조했다.
이어 “TRK 융합 암을 가진 소아 환자들에서 나타난 라로트렉티닙의 매우 높은 반응률과 강력한 반응지속기간은 실제 진료에 영향을 줄 가능성이 있다”고 말하며 “TRK 융합 교모세포종 환자에서 처음으로 관찰된 TRK 억제제 반응은 TRK 융합 중추신경계 종양에 대한 라로트렉티닙의 잠재성을 보여준다”고 덧붙였다.
라로트렉티닙은 RECIST 기준으로 측정 가능한 TRK 융합 암을 앓는 성인 및 소아 환자들을 대상으로 실시된 임상시험에서 독립적으로 평가된 전체 반응률이 75%, 연구진이 평가한 전체 반응률이 80%로 나타난 바 있다.
미국 식품의약국(FDA)은 라로트렉티닙을 혁신치료제로 지정한 상태다.
