한독(회장 김영진)이 발작성야간혈색소뇨증(PNH, Paroxymal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)가 지난 달 식품의약품안전처로부터 ‘비정형 용혈성 요독증후군(aHUS, atypical Hemolytic Uremic Syndrome)’ 치료에 대한 적응증을 추가 획득했다고 밝혔다.
솔리리스가 추가 적응증을 받은 ‘비정형 용혈성 요독증후군’은 환자의 약 79%가 발병 후 3년 안에 사망하거나 투석이 필요하며 영구적인 신장 손상이 발생했던 생명을 위협할 수 있는 유전성 희귀 질환이다.
혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 손상을 입히는 '혈전성 미세혈관병증'을 일으켜 신장·심장·뇌 등 주요 기관이 손상되며 급성신부전, 뇌졸중, 심부전 등 생명을 위협하는 다양한 합병증이 발생 할 수 있다.
‘비정형 용혈성 요독증후군’은 그 동안 혈장 교환술, 신장투석, 간, 신장 이식 등 증상 완화와 합병증 관리를 위한 치료만이 가능했으나 최근 솔리리스가 ‘비정형 용혈성 요독증후군’에 대한 적응증을 승인 받으며 보다 적극적인 치료가 가능해지게 됐다.
이번 솔리리스의 추가 적응증 획득은 솔리리스의 치료 효과에 대한 다양한 임상 결과에 근거한 것이다. ‘비정형 용혈성 요독증후군’ 환자 87명을 대상으로 평균 약 20개월 간 진행된 임상에 따르면, 솔리리스를 지속적으로 투여한 환자들은 솔리리스를 투여하다 중단한 환자에 비해 혈전성 미세혈관병증 발생률이 약 66% 낮았다.
또 ‘비정형 용혈성 요독증후군’ 환자 37명을 대상으로 솔리리스를 2년간 투여한 결과, 보조요법만을 시행한 환자에 비해 사망 위험이 83% 감소했으며, 3년간 투여한 결과 사망 위험이 89% 감소한 것으로 나타났다.
특히 2년 간의 장기 연구 결과, 혈청 보체 억제, 혈소판, 헤모글로빈 농도 등에서 임상적인 수치 변화를 보여 의미 있는 내약성과 안전성을 보였다.
솔리리스는 미국 알렉시온사에서 개발해 현재 우리나라를 포함 미국, 유럽, 일본을 비롯한 전 세계 50개국 이상에서 허가를 받아 시판 되고 있다.
국내에는 발작성야간혈색소뇨증을 적응증으로 2012년에 출시됐다. 발작성야간혈색소뇨증은 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 발생하는 희귀질환으로 한 연구에 따르면 PNH 환자 3명 중 1명이 5년 내에 사망한 것으로 보고되고 있다.
과거 발작성야간혈색소뇨증에 수혈이 치료법으로 권장됐으나 최근 여러 연구에서 수혈이 용혈이나 PNH의 증상을 치료하지 못한다고 발표됐다.
이에 따라 유럽뿐 아니라 국내에서 솔리리스의 허가사항이 변경됐으며, 솔리리스가 수혈 이력과 관계 없이 극심한 피곤함, 가슴통증, 복통 증상 등 용혈이 일어나고 있는 PNH 환자에게 치료 효과가 있다는 내용이 추가 됐다.
한편 한독은 다양한 치료제를 제공하고 새로운 치료제를 개발하는 등 희귀질환 치료에 앞장서고 있다. 한독은 현재 발작성야간혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독증후군 치료제 ‘솔리리스’와 폐동맥고혈압 치료제 ‘트라클리어’, 혈우병 치료제 ‘모노클레이트-피’ 등을 공급하고 있다.
올해 ‘트라클리어’에 이은 폐동맥고혈압 치료제 ‘옵서미트’와 재즈 파마슈티컬의 중증 간정맥폐쇄증 치료제 ‘데피텔리오’도 출시할 예정이며 소아기에 발병한 저인산증 환자의 골 증상을 치료하는 ‘스트렌식주’의 허가를 받고 출시를 앞두고 있다.
또한 한독은 2013년 뉴트리시아와 파트너십을 맺고 특수 영양식을 정식 수입해 로렌조오일(부신백질이영양증), 피케이 에이드4(페닐케톤뇨증), 엔케이에이치 아나믹스(비케톤성 고글리신혈증), 티와이알 아나믹스(티로신혈증) 등 희귀난치성 질환 환자 식품을 국내에 독점 공급하고 있다.
이와 더불어 한독은 제넥신의 기술을 이용해 바이오 신약인 ‘지속형 자가염증질환 치료제(HL2351)’를 개발하고 있다. ‘지속형 자가염증질환 치료제(HL2351)’은 2014년 크리오피린 관련 주기적 증후군으로 개발단계 희귀지정을 받았으며 현재 임상 2상이 진행되고 있다.
